Co znajdziesz w artykule?
SMA występuje na całym świecie i wśród wszystkich grup etnicznych z częstością 1 do 5–12 tys. w populacji i z częstością 1 do 4–9 tys. żywych urodzeń.
Do niedawna metody leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA, ang. spinal muscular atrophy) były wysoce nieskuteczne. Choroba się rozwijała, a lekarze próbowali jedynie opóźnić jej postęp i łagodzić cierpienia pacjenta. Nadzieję wiązano z leczeniem genetycznym. Dzisiaj lekiem o udowodnionej skuteczności jest nusinersen, w grudniu 2016 roku zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych, pod koniec maja 2017 roku zarejestrowany także w Europie.
Rdzeniowy zanik mięśni jest uwarunkowaną genetycznie chorobą
Dodaj do ulubionych
