Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Przylądek Nadziei jako pierwsza i jedyna w naszym kraju została certyfikowana w ubiegłym roku do leczenia terapią genową CAR-T (chimeric antigen receptors T cells) pacjentów pediatrycznych, zmagających się z oporną lub nawrotową ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL – acute lymphoblastic leukemia). Na razie limfocyty T poddanego leczeniu chłopca muszą być modyfikowane genetycznie w laboratorium w USA. Pierwsi nowi pacjenci mogą otrzymać akademickie polskie CAR-T na przełomie lat 2021/2022.

Jak działa terapia CAR-T

Terapia CAR-T opiera się na zmodyfikowanych genetycznie limfocytach T. W specjalistycznym procesie filtrowania krwi (leukaferaza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one zamrażane i przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Najpierw po rozmrożeniu oddzielane są limfocyty T, a potem za pomocą wektora wirusowego zostają one tak zaprogramowane, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Do DNA limfocytów wprowadza się geny kodujące CAR (chimeric antigen receptors) – receptory antygenowe, które zmieniają limfocyty T w precyzyjne narzędzia do zabijania. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tu zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.