W ostatnich latach osiągnięto znaczący postęp w leczeniu chorób nowotworowych u dzieci, czego dowodem jest wzrost wyleczalności nowotworów z 15 proc. w latach 70. do ponad 80 proc. obecnie.[1] Stało się to możliwe dzięki dynamicznemu rozwojowi nauk podstawowych, metod diagnostyki oraz postępowi w sposobie leczenia, wprowadzaniu coraz nowszych i bardziej skutecznych leków przeciwnowotworowych, w tym tzw. leków celowanych, których liczba ostatnio istotnie wzrosła.

Dlatego warto zadać sobie pytania:

1. W jakich schorzeniach istnieje potrzeba wprowadzenia terapii celowanej?

2. Jakie cele biologiczne powinny być brane pod uwagę w określonej grupie nowotworów?

3. Kiedy zastosować konkretny lek lub leki i czy możemy liczyć na ich wysoką i trwałą skuteczność?

4. Czy będą one dostępne dla naszego pacjenta?

Współczesna terapia przeciwnowotworowa ma charakter kompleksowy i obejmuje chemioterapię przed- i pooperacyjną, leczenie chirurgiczne oraz radioterapię. W nowotworach układu chłonnego, do których należą chłoniaki, kluczową rolę odgrywa chemioterapia. Metoda ta, podobnie jak każda inna forma leczenia, ma swoje wady i zalety. Z jednej strony działa systemowo i jest wysoce skuteczna, zwłaszcza w nowotworach układu chłonnego, które są chemiowrażliwe, lecz z drugiej strony grozi wystąpieniem poważnych toksyczności narządowych, zarówno wczesnych, jak i odległych, wykrywanych do kilkudziesięciu lat po wyleczeniu z choroby nowotworowej.[2] Poważnym problemem, ograniczającym jej skuteczność, jest zjawisko pierwotnej lub wtórnej lekooporności, która u części chorych ma podłoże genetyczne i wiąże się w istotny sposób z brakiem uzyskania remisji choroby lub z jej nawrotem.

Wyniki badań przedklinicznych i klinicznych wskazują, że wprowadzanie terapii celowanej w skojarzeniu z chemioterapią daje szanse na zwiększenie skuteczności leczenia i może stanowić podstawę do redukcji dawek cytostatyków, a tym samym do ograniczenia powikłań związanych z terapią.[3-5]