Organizacje pacjentów chorób rzadkich apelują do Ministerstwa Zdrowia oraz Ministerstwa Nauki i Szkolnictwa Wyższego o stworzenie stałej, przejrzystej ścieżki finansowania badań nad chorobami rzadkimi i ultrarzadkimi. Petycja „Nauka ratuje życie” zwraca uwagę na problem finansowania projektów, które wymagają wieloletniego prowadzenia i przechodzenia przez kolejne etapy – od badań podstawowych i translacyjnych po badania kliniczne.
Problem ciągłości finansowania
Autorzy petycji wskazują, że w przypadku chorób ultrarzadkich projekty badawcze mogą nie odnaleźć się w systemach finansowania nauki, ochrony zdrowia i działalności komercyjnej. Problemem ma być szczególnie brak ciągłości środków pozwalających na przejście od wczesnych prac laboratoryjnych do kolejnych etapów rozwoju potencjalnej terapii. Organizacje proponują system, w którym projekty byłyby oceniane ekspercko, finansowane etapowo i rozliczane z określonych rezultatów.
Wśród konkretnych propozycji znalazły się specjalne programy grantowe uwzględniające specyfikę chorób rzadkich, możliwość finansowania badań na różnych etapach oraz obowiązkowy udział przedstawicieli pacjentów w konsorcjach ubiegających się o granty. Organizacje postulują również zniesienie lub wyłączenie limitów liczby wniosków w konkursach grantowych w projektach, w które zaangażowane są organizacje pacjentów chorób rzadkich.
Znaczenie medyków
Autorzy petycji podkreślają, że projekty dotyczące chorób rzadkich wymagają współpracy specjalistów z różnych dziedzin oraz połączenia kompetencji klinicznych i naukowych. Lekarze mogą uczestniczyć w takich projektach jako członkowie zespołów łączących wiedzę kliniczną, naukową i doświadczenie organizacji pacjentów. Współpraca ta może obejmować kolejne etapy badań – od poznawania mechanizmów choroby po badania kliniczne.
Twórcy dokumentu „Nauka ratuje życie” domagają się rozwiązania systemowego, które pozwoliłoby najbardziej perspektywicznym projektom dotyczącym chorób rzadkich przechodzić kolejne etapy rozwoju dzięki przewidywalnemu finansowaniu.
Źródło: informacja prasowa
