Co znajdziesz w artykule?

Na wrześniowej liście refundacyjnej pojawiło się kilka przełomowych leków zarówno w zakresie chorób onkologicznych, jak i nieonkologicznych

B.102.FM − Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni − umożliwiono stosowanie substancji onasemnogen abeparwowek (Zolgensma) oraz rysdyplam


Kryteria kwalifikacji do podania leku Zolgensma:

  1. Pacjenci przedobjawowi i objawowi z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA – spinal muscle atrophy) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2 badani w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce.
  2. Wiek do 6 miesiąca życia