Guzy zarodkowe mózgu są główną przyczyną zgonów z powodu nowotworów u małych dzieci. Medulloblastoma grupy 3 wiąże się ze szczególnie złym rokowaniem, dlatego w badaniach klinicznych analizuje się schematy chemioterapii (CTH – chemotherapy) wielolekowej z wysokimi dawkami, by uniknąć i opóźnić
radioterapię (RTH – radiotherapy).
Przeprowadzono wieloośrodkowe badanie III fazy oceniające zastosowanie wysokodawkowego metotreksatu u dzieci <36 m.ż. (n = 77) z nowo zdiagnozowanymi guzami embrionalnymi mózgu wysokiego ryzyka. Leczenie przebiegało w 3 cyklach CTH indukcyjnej z metotreksatem lub bez niego, a następnie w 3 cyklach CTH konsolidacyjnej wysokimi dawkami z autologicznym przeszczepieniem komórek krwiotwórczych (AHSCT – autologous haematopoietic stem cell transplantation). Pierwszorzędowym punktem końcowym była całkowita odpowiedź na koniec terapii.
Chociaż dodanie metotreksatu nie przyniosło korzyści w całej badanej populacji, to jednak poprawiło 5-letnie przeżycie bez nawrotów u 25 pacjentów z medulloblastomą grupy 3 (70% w porównaniu z 33%). Przyszłe badania prawdopodobnie będą dotyczyć zastosowania metotreksatu u chorych z tym rodzajem nowotworu.