Oporność na dostępne leki z grupy inhibitorów protoonkogenu KIT i receptora płytkowego czynnika wzrostu α (PDGFRA – platelet-derived growth factor receptor A) jest wyzwaniem klinicznym w terapii pacjentów z zaawansowanymi nowotworami stromalnymi przewodu pokarmowego. W badaniu oceniono skuteczność i bezpieczeństwo ripretynibu, inhibitora kinazy tyrozynowej działającego przeciwko szerokiemu spektrum mutacji KIT i PDGFRA, w porównaniu z placebo u pacjentów z wcześniej leczonymi zaawansowanymi nowotworami podścieliskowymi przewodu pokarmowego.

Do badania kwalifikowano pacjentów w wieku 18 lat lub starszych, z zaawansowanymi guzami stromalnymi przewodu pokarmowego, z progresją po zastosowaniu co najmniej 1 z leków – imatynibu, sunitynibu i regorafenibu lub z udokumentowaną nietolerancją ...

Między 27 lutego 2018 r. a 16 listopada 2018 r. 129 ze 154 włączonych do badania pacjentów zostało losowo zrandomizowanych do grupy otrzymującej ripretynib (n = 85) lub placebo (n = 44). W momencie odcięcia danych do analizy (31 maja 2019 r.), prz...