Nie ma jednolitej definicji rzadkich nowotworów złośliwych. W Stanach Zjednoczonych przyjmuje się, że rzadkie są te nowotwory, które występują z częstością mniejszą niż 15 przypadków na 100 tys. osób, zaś w Europie rzadziej niż sześć przypadków na 100 tys. Na liście znalazło się 186 jednostek chorobowych, które stanowią źródło szczególnych