Co znajdziesz w artykule?
Lekarze z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu przekonują, że przeszczepienia komórek krwiotwórczych w rzadkich chorobach metabolicznych neurodegeneracyjnych przynoszą znacznie lepsze efekty niż kosztowne terapie enzymatyczne, które są dostępne w ramach programów lekowych, w dodatku tylko w niektórych jednostkach chorobowych.
W klinice od lat wykonuje się zabiegi transplantacyjne w takich chorobach jak np. adrenoleukodystrofia czy leukodystrofia metachromatyczna. Jako pierwsza w Polsce klinika wykonała przeszczepienie komórek krwiotwórczych u dziecka z chorobą Hurler (MPS1H) i Krabbego, zaś przeszczepienie u pacjenta z zespołem Pelizaeusa-Merzbachera było pierwszym w Europie i trzecim na świecie. Od zabiegów w tych trzech przypadkach minęło od sześciu miesięcy do prawie dwóch lat, można więc już oceniać efekty.