14 dzieci z glejakiem bierze udział w badaniu nowej terapii

Naukowcy z Instytutu Pomnika-Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie sprawdzą, czy zastosowana przez nich terapia przyczyni się do wydłużenia życia dzieci z rozlanym glejakiem pnia mózgu (DIGP). Dzięki badaniu pacjenci będą mieli dostęp do nowoczesnej terapii. Badanie sfinansuje Agencja Badań Medycznych.
Do tej pory podobne badania były dostępne tylko w Europie i USA. Udział w nich polskich pacjentów odbywał się często z inicjatywy rodziców i wiązał się z ponoszonymi przez nich wysokimi kosztami.
Diagnostyka i leczenie w Polsce
PAP informuje, że podczas konsultacji w zagranicznych ośrodkach rodzicom proponowane są terapie eksperymentalne, a nie udział dziecka w kontrolowanym badaniu klinicznym. Budzi to ogromne nadzieje na wyleczenie. Jednocześnie konieczność sfinansowania bardzo drogich eksperymentalnych terapii za granicą zmusza rodziców do prowadzenia publicznych zbiórek i powoduje frustracje. Jak do tej pory nie dokonał się przełom w leczeniu tego nowotworu. Rozpoczęte w Polsce badania finansowane przez Agencję Badań Medycznych pozwolą na przeprowadzenie u dzieci z DIPG zarówno całej diagnostyki, jak i ukierunkowanego leczenia.
Jak przebiega badanie
Główna badaczka w projekcie, dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska, poinformowała, że u dzieci w wieku od 3 do 18 lat, u których na podstawie badania rezonansem magnetycznym rozpoznany zostanie DIPG, przeprowadzona będzie biopsja neurochirurgiczna guza.
Wyjaśniła też, że pobrany materiał poddany będzie ocenie histopatologicznej i profilowaniu molekularnemu. Następnie pacjenci zgodnie ze standardowym postępowaniem terapeutycznym będą poddani radioterapii. W trakcie napromieniania wszyscy otrzymają lek stosowany dotąd m.in. w transplantologii.
– Rodzaj leczenia uzupełniającego po zakończonej radioterapii będzie uzależniony od wyników badań molekularnych. Do końca stycznia 2023 r. do badania włączono 14 pacjentów – tłumaczy Bożenna Dembowska-Bagińska.
Trwa rekrutacja pacjentów z rozlanym glejakiem pnia mózgu. – Ośrodki onkologii dziecięcej w Polsce mają wiedzę, że prowadzone jest badanie w IPCZD i w Górnośląskim Centrum Zdrowia Dziecka im. św. Jana Pawła II i kierują pacjentów do tych dwóch ośrodków – poinformowała badaczka.
Cel terapii
Terapia ma na celu przedłużenia życia, poprawę jego jakości i umożliwienie dzieciom z rozlanym glejakiem pnia mózgu przeprowadzenie kompleksowej diagnostyki i leczenia w Polsce. Badanie może przyczynić się też do opracowania optymalnego leczenia dla tych pacjentów poprzez identyfikację istotnych dla terapii markerów molekularnych, dostosowanie rodzaju produktu leczniczego do wskazanych markerów oraz ocenę ich bezpieczeństwa i skuteczności.
Repozytorium danych genetycznych
Zapowiadane jest też powstanie unikatowego narzędzia wspomagającego opracowanie optymalnego leczenia dla pacjentów onkologicznych.
– Utworzenie repozytorium danych genetycznych uzyskanych z materiału pobranego od przewidywanych 80-100 pacjentów z DIPG będzie unikalną w skali światowej bazą danych molekularnych i może być wykorzystane w innych badaniach nowotworów wieku rozwojowego. Po zakończeniu badania planujemy opracować algorytm diagnostyczno-terapeutyczny dla pacjentów z DIPG – powiedziała dr hab. n. med. Dembowska-Bagińska.
Wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego rozlany glejak pnia mózgu jest jednym z najgorzej rokujących guzów. Dotychczas stosowane leczenie jest niesatysfakcjonujące. Dzieci z rozpoznaną chorobą żyją średnio ok. 9-12 miesięcy.