Dostęp Otwarty

Zagranica

USA: Eksperymentalne leczenie genetyczne

Jerzy Dziekoński

Naukowcy będą mogli ingerować w DNA chorych na raka pacjentów. Rada Konsultacyjna do spraw Rekombinacji DNA przy Departamencie Zdrowia wyraziła wstępną zgodę na wymianę sekwencji kodu genetycznego, które odpowiadają za odporność pacjentów.

Badania mają prowadzić naukowcy z Uniwersytetu Pensylwania. Dotyczyć one będą leczenia za pomocą technologii CRISPR nowotworów takich jak szpiczaki, czerniaki i mięsaki.

Naukowcy zamierzają kilkunastu chorym wyciąć trzy geny w kodzie DNA limfocytów T, które odpowiadają za odporność. Pobrane od pacjenta komórki zostaną zmodyfikowane, a następnie ponownie im wszczepione. Ich zadaniem jest namierzenie i zniszczenie komórek rakowych, zanim dojdzie do przerzutów.

Eksperymentalnym leczeniem zostanie objęta wąska grupa 18 pacjentów. Pieniądze, 250 mln dol., pochodzą z fundacji multimilionera, byłego prezesa Facebooka Seana Parkera.

Bezpieczeństwo stosowania techniki CRISPR na ludziach nie zostało jednak jeszcze potwierdzone. Zdaniem naukowców jest zagrożenie, że zmodyfikowane komórki będą traktowały „jako wroga” inne komórki genomu. Poza tym wycinanie sekwencji genów może doprowadzić do mutacji i spowodować problemy z odpornością.

Mimo że pilotaż ma zielone światło komisji doradczej Narodowego Instytutu Zdrowia, nie jest pewne, że dojdzie do skutku. Eksperyment musi zostać jeszcze zaakceptowany przez Agencję Żywności i Leków.