Badania kliniczne

AKTUALNE PROGRAMY LEKOWE

lek. Bartosz Spławski

Na styczniowej liście refundacyjnej pojawiły się 4 nowe programy lekowe – 1 onkologiczny oraz 3 w schorzeniach nieonkologicznych. Dodatkowo wprowadzono zmiany w już istniejących programach lekowych

B.152.FM – Nowy program lekowy. Leczenie pacjentów z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC – progressive familiar intrahepatic cholestasis). Możliwe jest zastosowanie odewiksybatu − odwracalnego, silnego, selektywnego inhibitora transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym.

Kryteria kwalifikacji:

  • kliniczne rozpoznanie PFIC typu 1 lub PFIC typu 2
  • wiek ≥6 m.ż.
  • potwierdzenie genetyczne PFIC-1 (w genie ATP8B1) lub PFIC-2 (w genie ABCB11)
  • masa ciała >5 kg
  • podwyższone stężenie kwasów żółciowych w surowicy (s-BA) (≥100 μmol/l)
  • w wywiadzie uporczywy świąd, tj. wynik w skali ObsRO ≥2 w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do programu
  • nieskuteczność kwasu ursodeoksycholowego oraz brak odpowiedzi na jeden z leków stosowanych w leczeniu świądu u pacjentów z chorobami cholestatycznymi (żywice jonowymienne, fibraty, ryfampicyna, naltrekson)
  • zgoda pacjenta na prowadzenie antykoncepcji zgodnie z aktualną charakterystyką produktu leczniczego (ChPL).

Kryteria uniemożliwiające kwalifikację do programu:

Pełna wersja artykułu omawia następujące zagadnienia:

B.155 − Nowy program. Leczenie chorych z nerwiakowłókniakami splotowatymi w przebiegu neurofibromatozy typu 1. Umożliwiono zastosowanie selumetynibu − selektywnego inhibitora kinaz MEK 1/2.

Kwalifikacja do programu jest prowadzona przez Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Nerwiakowłókniaków Splotowatych u Chorych z Neurofibromatozą typu 1.
Do góry