Stwardnienie zanikowe boczne to wyniszczająca i nieuleczalna choroba neurozwyrodnieniowa charakteryzująca się postępującą utratą górnych i dolnych neuronów ruchowych. Prowadzi do śmierci zwykle w ciągu 2-5 lat od rozpoznania. Ryluzol – obecnie jedyny lek zatwierdzony w Europie do leczenia tego schorzenia – przynosi tylko niewielkie korzyści, zwiększając przeżycie średnio o 3 miesiące.

Genowa terapia zastępcza może stanowić nową atrakcyjną strategię leczniczą w ALS. Dopuszczenie jej jako postępowania leczniczego w rdzeniowym zaniku mięśni za pomocą nośnika wirusowego (wirus związany z adenowirusem typu 9 [AAV9]) oraz kopii prawi...