Chimeryczne receptory antygenowe (CAR – chimeric antigen receptor) limfocytów T (CAR-T) są wysoce skuteczne w leczeniu hematologicznych nowotworów złośliwych, ale związane z nimi działania niepożądane i potrzeba usuwania limfocytów ograniczają ich stosowanie u osób z chorobami autoimmunologicznymi. Aby zbadać zastosowanie CAR-T w leczeniu pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi i poprawić ich bezpieczeństwo, naukowcy zmodyfikowali je za pomocą RNA (rCAR-T) – zamiast konwencjonalnego podejścia DNA – aby stworzyć leczenie celowane w antygen dojrzewania komórek B (BCMA – B-cell maturation antigen), który występuje na komórkach plazmatycznych. Badacze postanowili ocenić skuteczność rCAR-T w leczeniu osób z miastenią (MG – myasthenia gravis) – prototypową chorobą opartą na autoprzeciwciałach, w etiologii której częściowo pośredniczą patogenne komórki plazmatyczne. Analiza MG-001 była prospektywnym, wieloośrodkowym, otwartym badaniem fazy Ib/IIa nad Descartes-08 – autologiczną terapią anty-BCMA rCAR-T zastosowaną u dorosłych z uogólnioną MG i wynikiem Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) ≥6. Badanie przeprowadzono w 8 ośrodkach (akademickich ośrodkach medycznych lub lokalnych klinikach neurologicznych) w USA. Podczas badania nie stosowano chemioterapii limfodeplecyjnej.