Pomimo leczenia multimodalnego 5-letnie OS w przypadku miejscowo zaawansowanego raka płaskonabłonkowego głowy i szyi (HNSCC – head and neck squamous cell carcinoma) wynosi blisko 50%. Oceniono dodanie pembrolizumabu do jednoczesnej chemioradioterapii (CRTH – chemoradiation) miejscowo zaawansowanego HNSCC.

W randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu III fazy uczestnicy z nowo zdiagnozowanym, nieoperowalnym HNSCC zostali losowo przydzieleni (1:1) do grupy z pembrolizumabem (200 mg) z CRTH lub placebo z CRTH. Randomizacja była stratyfikowana wg wybranego przez badacza schematu radioterapii (RTH – radiotherapy), lokalizacji guza i statusu p16 oraz stadium choroby. Pembrolizumab i placebo podawano dożylnie raz na 3 tygodnie w maksymalnie 17 dawkach (1 przed CRTH, 2 w trakcie CRTH, 14 jako leczenie podtrzymujące). Chemioradioterapia oparta była na cisplatynie (100 mg/m²) podawanej dożylnie raz na 3 tygodnie w 2 lub 3 dawkach oraz przyspieszonej lub standardowej RTH (70 Gy podawane w 35 frakcjach). Pierwszorzędowym punktem końcowym było przeżycie wolne od zdarzeń (EFS – event-free survival) analizowane u wszystkich losowo przydzielonych uczestników. Bezpieczeństwo analizowano u wszystkich, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę analizowanego leczenia.