Co znajdziesz w artykule?

W diagnostyce i leczeniu pacjentów z chorobami rzadkimi można mówić o przełomach na wielu poziomach: do refundacji trafia coraz więcej leków, powstają ośrodki eksperckie i powołano Radę ds. Chorób Rzadkich. Ministerstwo Zdrowia przedłużyło na 2026 rok realizację Planu dla chorób rzadkich. Co przed nami?

Spis treści

Zgodnie z przyjętą w Unii Europejskiej (UE) definicją o chorobie rzadkiej mówimy wtedy, kiedy dotyczy mniej niż 5 osób na 10 tys. Dziś znanych jest prawie 10 tys. chorób rzadkich. Właściwie nie ma dziedziny medycyny, w której by one nie występowały. Każda z nich występuje niezwykle rzadko, a jednocześnie dotyczą one razem znaczącej części (6-8%) populacji, co w Polsce przekłada się na co najmniej 2,5-3,5 mln osób.

Jeszcze kilka lat temu w chorobach rzadkich niewiele się działo. W ostatnich