Strategia rozwoju medycyny precyzyjnej w onkologii 2025-2030

zgodnych z najwyższymi międzynarodowymi standardami. Misję stanowią: integracja badań naukowych i klinicznych, rozwój nowych terapii, a także skrócenie ścieżki od odkrycia naukowego do wdrożenia klinicznego.

Medycyna precyzyjna zmienia sposób, w jaki rozumiemy i leczymy nowotwory. Jej fundamentem jest diagnostyka molekularna, która może pełnić różne funkcje – zarówno jako narzędzie bezpośrednio wspierające leczenie celowane, jak i element rozwijanych obecnie badań w zakresie prewencji i wczesnego wykrywania choroby. Strategia na lata 2025-2030 jasno rozdziela te dwa filary, wskazując, gdzie medycyna precyzyjna jest już wdrażana w praktyce klinicznej, a gdzie pozostaje w sferze badań naukowych.

Diagnostyka molekularna jako podstawa leczenia celowanego

Zakres kliniczny działalności NIO-PIB koncentruje się na wykorzystaniu diagnostyki molekularnej jako podstawy doboru terapii celowanych. Wyniki badań genomowych są analizowane podczas posiedzeń Molecular Tumor Board (MTB), które w NIO-PIB stanowią element ścieżki decyzyjnej. W ramach Personalised Cancer Medicine Joint Action (PCM JA), w których NIO-PIB jest współliderem pakietu roboczego „MTB in Europe”, rozwijane będą europejskie standardy MTB, a także testowane innowacyjne rozwiązania organizacyjne i finansowe, wspierające ich trwałość.

Diagnostyka molekularna umożliwia włączanie pacjentów do nowoczesnych terapii w ramach badań klinicznych. Ambicją NIO-PIB jest uruchomienie akademickiego badania klinicznego typu DRUP-like (ponownego odkrywania leków [DRUP – drug rediscovery protocol]) dla pacjentów z nowotworami rzadkimi oraz dla tych, którzy nie kwalifikują się już do skutecznego leczenia standardowego. Dodatkowo planowany jest rozwój modeli translacyjnych opartych na tumoroidach, które umożliwią testowanie skuteczności terapii ex vivo i przewidywanie indywidualnej odpowiedzi na leczenie.

Diagnostyka molekularna w prewencji i wczesnym wykrywaniu choroby

Drugim zakresem rozwoju (aktualnie głównie w sferze badań naukowych) jest wykorzystanie diagnostyki molekularnej w profilaktyce i wczesnym wykrywaniu nowotworów. Analizy poligenowych wskaźników ryzyka (PRS – polygenic risk score), sekwencjonowanie całogenomowe i badania nad krążącym kwasem deoksyrybonukleinowym (DNA – deoxyribonucleic acid) nowotworowym (ctDNA – circulating tumor DNA) otwierają nowe możliwości w identyfikacji osób szczególnie narażonych na zachorowanie i we wczesnym rozpoznawaniu choroby, a także będących w trakcie obserwacji po leczeniu onkologicznym w celu wczesnego wykrycia nawrotu.

Współpraca w tym zakresie z europejskimi partnerami PCM JA pozwoli na stopniowy rozwój metod personalizacji programów przesiewowych i skuteczniejsze monitorowanie ryzyka nowotworów.

Rozwój Molecular Tumor Board

Centralnym elementem wdrażania medycyny precyzyjnej w praktyce klinicznej pozostanie MTB. Regularne spotkania tego konsylium z udziałem specjalistów z różnych dziedzin (onkologii, diagnostyki molekularnej, patologii, radiologii, farmakologii i bioinformatyki) pozwolą na pełną analizę wyników i zarekomendowanie najlepszej ścieżki leczenia dla pacjentów. Dzięki aktywnemu udziałowi w Personalised Cancer Medicine Joint Action NIO-PIB będzie współkształtował europejskie standardy MTB, wspierał transfer wiedzy między ośrodkami i testował modele współfinansowania ich działalności, które w przyszłości mogą być wdrożone w polskim systemie ochrony zdrowia.

Badania kliniczne i innowacyjne terapie

Narodowy Instytut Onkologii – Państwowy Instytut Badawczy planuje rozszerzenie portfolio badań klinicznych, zwłaszcza w zakresie badań wczesnych faz. W najbliższych latach zostanie uruchomione badanie akademickie typu DRUP-like, które umożliwi pacjentom z nowotworami rzadkimi oraz z określonymi biomarkerami dostęp do leczenia celowanego. Projekt ten będzie realizowany w ścisłej współpracy z Oddziałem Badań Wczesnych Faz i Centrum Wsparcia Badań Klinicznych.

Istotnym kierunkiem rozwoju będą badania translacyjne z wykorzystaniem tumoroidów. Modele te umożliwią odtwarzanie biologii nowotworu pacjenta, testowanie skuteczności różnych terapii oraz lepsze przewidywanie odpowiedzi na leczenie. Integracja tumoroidów z danymi molekularnymi otworzy nowe perspektywy w tworzeniu spersonalizowanych wytycznych terapeutycznych.

Rozwój kompetencji kadry i edukacja

Strategia zakłada dalsze inwestycje w rozwój kadr. Narodowy Instytut Onkologii – Państwowy Instytut Badawczy będzie prowadził programy szkoleniowe dla lekarzy, diagnostów, bioinformatyków i badaczy, a także rozwijał ofertę doktoratów wdrożeniowych oraz staży międzynarodowych. Istotnym elementem będzie ONCOFORUM – platforma szkoleń i warsztatów skierowana przede wszystkim do studentów kierunków medycznych oraz biologicznych. Jej celem będzie wczesne włączanie młodych adeptów nauki i medycyny w zagadnienia związane z onkologią precyzyjną, w tym diagnostyką molekularną, analizą danych, a także zasadami prowadzenia badań klinicznych. Dzięki temu NIO-PIB będzie budował nowe pokolenie ekspertów przygotowanych do pracy w interdyscyplinarnych zespołach otwartych na międzynarodową współpracę. Ważnym elementem będzie także edukacja pacjentów i organizacji pacjenckich, której celem ma być zwiększenie ich świadomości i przygotowanie do korzystania z możliwości, które daje medycyna precyzyjna.

Współpraca międzynarodowa i integracja z systemem krajowym

Doświadczenia zdobyte w zakończonych projektach PRIME-ROSE, PCM4EU i CAN.HEAL stanowią fundament dalszego rozwoju i dowód zdolności NIO-PIB do współpracy na arenie międzynarodowej. W latach 2025-2030 skoncentruje się on na realizacji PCM JA, a także na budowaniu nowych partnerstw w ramach programów Horizon Europe i EU4Health. Działania na rzecz rozwoju onkologii precyzyjnej będą również dotyczyły aktywności polskiego Cancer Mission Hub koordynowanego przez NIO-PIB.

Strategia zakłada ponadto ścisłą integrację z Narodową Strategią Onkologiczną (NSO) – NIO-PIB będzie odgrywał rolę ekspercką w zakresie wdrażania diagnostyki molekularnej i rozwoju MTB w Polsce, a także współpracował przy tworzeniu rozwiązań systemowych, w tym mechanizmów finansowania innowacyjnych terapii oraz diagnostyki. Wspólne działania pozwolą na ujednolicenie standardów i zapewnienie równego dostępu do medycyny precyzyjnej w całym kraju.

Infrastruktura i cyfryzacja danych

Strategia przewiduje integrację z infrastrukturą cyfrową rozwijaną w ramach projektu regionalnych centrów medycyny cyfrowej NIO-PIB. Celem będzie połączenie i spójne zarządzanie danymi molekularnymi oraz klinicznymi pacjentów, co umożliwi ich efektywne wykorzystanie zarówno w praktyce klinicznej, jak i w badaniach naukowych. Rozbudowa narzędzi cyfrowych wspieranych przez rozwiązania sztucznej inteligencji (AI – artificial intelligence) dla MTB pozwoli na lepsze wsparcie w procesie podejmowania decyzji terapeutycznych (tab. 1). Ułatwi to nie tylko włączanie pacjentów do badań klinicznych prowadzonych w Europie, lecz także podejmowanie decyzji o leczeniu poza wskazaniami rejestracyjnymi w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL).

Tabela 1. Analiza SWOT Narodowego Instytutu Onkologii – Państwowego Instytutu Badawczego w Warszawie (NIO-PIB)

Mierniki sukcesu i trwałość strategii

Realizacja strategii będzie oceniana na podstawie liczby pacjentów objętych pełnym profilowaniem molekularnym, liczby posiedzeń MTB i wydanych rekomendacji, liczby pacjentów włączonych do badań klinicznych, liczby publikacji naukowych oraz projektów międzynarodowych z udziałem NIO-PIB. Finansowanie strategii będzie się opierało na środkach krajowych (Ministerstwo Zdrowia, Agencja Badań Medycznych, Narodowe Centrum Nauki, Narodowe Centrum Badań i Rozwoju), programach unijnych (Horizon Europe, EU4Health) oraz partnerstwach publiczno-prywatnych. Jej trwałość zapewnią modele finansowania powiązane z wynikami zdrowotnymi i efektywnością kosztową.

Wizja 2030

Dzięki realizacji tej strategii NIO-PIB za pośrednictwem Centrum Doskonałości Onkologii Precyzyjnej stanie się w 2030 r. wiodącym ośrodkiem medycyny precyzyjnej w Europie Środkowej. Pacjenci będą mieli dostęp do kompleksowej diagnostyki molekularnej, nowoczesnych terapii celowanych oraz innowacyjnych badań klinicznych, a NIO-PIB będzie współtworzył rozwiązania systemowe, które ukształtują przyszłość onkologii w Polsce i w Europie.