Miastenia rzekomoporaźna jest schorzeniem uwarunkowanym autoimmunologicznie, w przebiegu którego patogenne przeciwciała doprowadzają do dysfunkcji postsynaptycznej części złącza nerwowo-mięśniowego. Jest ona zaliczana do chorób rzadkich. Współczynnik chorobowości i zapadalności dla populacji polskiej wynosi odpowiednio 22,65/100 tys. i 2,36/100 tys./rok. U 85% pacjentów z uogólnioną postacią MG wykrywa się w surowicy autoprzeciwciała odpowiedzialne za rozwój objawów choroby – najczęściej są to przeciwciała przeciwko receptorom acetylocholiny (AChR-Ab – acetylcholine receptor antibodies), zdecydowanie rzadziej wykrywa się przeciwciała przeciwko swoistej dla mięśni kinazie tyrozynowej lub przeciwciała przeciwko białku związanemu z receptorem lipoproteiny o niskiej gęstości 4^1,2.

Postępowanie przy uogólnionej postaci MG polega na leczeniu objawowym preparatami z grupy inhibitorów acetylocholinoesterazy, immunosupresji (steroidowej i/lub niesteroidowej), a coraz częściej także terapiach biologicznych. W wybranych sytuacjach klinicznych korzystną opcją terapeutyczną dla pacjentów z wczesnym początkiem choroby, potwierdzoną w badaniu obrazowym patologią grasicy i obecnością AChR-Ab w surowicy, jest również zabieg tymektomii³. W przypadku 10-20% chorych z uogólnioną postacią rozpoznaje się MG oporną na farmakoterapię. Farmakooporną MG definiuje się jako utrzymywanie się lub pogorszenie objawów choroby mimo zastosowania glikokortykosteroidów (GKS) oraz co najmniej 2 innych leków immunosupresyjnych stosowanych w odpowiednich dawkach i przez odpowiednio długi czas bądź jako występowanie objawów niepożądanych immunoterapii, które ograniczają funkcjonowanie pacjentów⁴.

Od 1 kwietnia 2024 r. w Polsce jest dostępny objęty refundacją Narodowego Funduszu Zdrowia (NFZ) program lekowy B.157 „Leczenie chorych z uogólnioną postacią miastenii (G.70.0)”. Początkowo w jego ramach były dostępne 2 preparaty modyfikujące przebieg MG – rytuksymab i efgartigimod α. Z początkiem 2025 r. pojawiła się dodatkowa możliwość – rawulizumab jako forma leczenia uogólnionej MG AChR-Ab-dodatniej. Dostępność wspomnianego programu lekowego znacząco zwiększyła potencjał farmakoterapii skierowanej do chorych z uogólnioną MG, którzy nie uzyskali zadowalającej kontroli objawów choroby, mimo odpowiednio dobranego, a także właściwie stosowanego leczenia objawowego oraz konwencjonalnej immunosupresji⁵.