Ostatnie lata cechuje dynamiczny postęp w zakresie onkologii, który przekłada się m.in. na systematyczne wprowadzanie nowych leków. Większość to leki ukierunkowane na cele molekularne (nieprawidłowe geny lub kodowane przez nie białka) oraz immunoregulujące (oddziałujące na punkty kontroli układu odpornościowego). Postęp w technologiach lekowych jest wręcz oszałamiający, a standardy postępowania terapeutycznego zmieniają się w przypadku części nowotworów z miesiąca na miesiąc. Taka sytuacja stanowi wyzwanie dla systemów opieki zdrowotnej, co jest odczuwalne szczególnie w naszym kraju. Przyczyną są mechanizmy wdrażania refundacji nowych leków, praktycznie zawsze bardzo kosztownych, które nie nadążają za akceptowanymi przez międzynarodowe instytucje regulujące wskazaniami rejestracyjnymi.

Prof. dr hab. med. Andrzej Kawecki

Podstawę refundacji nowo wprowadzanych leków w Polsce stanowią od lat tzw. programy lekowe. Problemem jest to, że ich wdrażanie jest bardzo złożone i długotrwałe, przy czym nie jest moją intencją wskazywanie winnych takiego stanu rzeczy. W efekcie nagminnym zjawiskiem jest czasowy brak możliwości refundowania danego leku, mimo że istnieją wskazania do jego zastosowania, akceptowane przez europejskie lub amerykańskie agencje. Dodatkowo zdarza się, że we wdrożonym programie lekowym istnieją różnice pomiędzy ustalonymi wskazaniami a charakterystyką produktu leczniczego i rekomendacjami towarzystw naukowych. Niezależnie od tego, że to drugie zjawisko może być w pewnym zakresie dyskusyjne (bywa, że wskazania rejestracyjne nie do końca są oparte na naukowych dowodach o najwyższym stopniu wiarygodności), sytuacja braku dostępu do leku frustruje zarówno chorych, jak i lekarzy. Problemem jest również coraz częstsze pojawianie się nowych leków, które są rejestrowane w tzw. chorobach rzadkich na podstawie wyników badań wczesnych faz. Rozwiązaniem problemów miał być system Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL), czyli akceptowanej przez Ministerstwo Zdrowia i NFZ refundacji leków, których zastosowanie w danym przypadku jest medycznie uzasadnione, a nie mieszczą się one w funkcjonujących programach lekowych lub nie są finansowane z innych środków publicznych. W teorii RDTL powinien rozwiązywać problem dostępu do leków, w praktyce jest niestety inaczej. Po pierwsze, procedura akceptacji refundowania jest długotrwała i jeśli lek ma być zastosowany w trybie pilnym – niekiedy w ramach leczenia radykalnego – czas oczekiwania jest trudny do akceptacji. Po drugie, refundowanie leku przez NFZ w ramach RDTL odbywa się w ramach przyznanego danemu szpitalowi ryczałtu, którego całościowa wartość jest ograniczona i łatwa do przekroczenia. A należy pamiętać, że nowe leki są bardzo drogie, co przyczynia się do ryzyka przekroczenia limitu ryczałtowego, a w następstwie eskalowania i tak już istniejących problemów finansowych szpitali onkologicznych. W tej sytuacji część pacjentów – za przyzwoleniem prowadzących lekarzy – stara się o finansowanie leczenia za pośrednictwem indywidualnie celowanych darowizn fundacji. Nie jest to jednak długofalowe rozwiązanie problemu, lecz jedynie działanie prowizoryczne.

Rozwiązanie problemu dostępu do nowych leków jest teoretycznie łatwe, ale w praktyce trudne, a to dlatego, że musi wymagać dodatkowych nakładów ze strony budżetu. Samo usprawnienie systemu RDTL nie wystarczy, bo szpitale muszą mieć zapewnione środki na realizację leczenia. Odpowiedzialnością muszą się jednak wykazywać także lekarze, proponując wyłącznie schematy leczenia, których korzyść terapeutyczna opiera się na dowodach o wysokim stopniu wiarygodności pochodzących z kontrolowanych badań klinicznych. A w rzeczywistości z tym bywa różnie.