Zgodnie z informacjami zamieszczonymi na oficjalnej stronie internetowej Ministerstwa Zdrowia, pacjentów, o których będzie mowa, jest w Polsce około 2,3-3 mln. Liczba zatrważająca, szczególnie że dotyczy osób cierpiących na schorzenia rzadkie, co do których propozycje leczenia są często obiektem ciągłych badań naukowych.

Mukopolisacharydoza (MPS), występująca z częstotliwością od 1:25 tys. do 1:100 tys. przypadków, jest jedną z tych chorób. To dziedziczne zaburzenie metaboliczne spowodowane jest niedoborem enzymów biorących udział w degradacji glikozaminoglikanów,...