Agencja Badań Medycznych inwestuje w projekty najbardziej oczekiwane przez lekarzy i pacjentów
Lista dofinansowanych badań klinicznych obejmuje choroby rzadkie, onkologię i pediatrię
Agencja Badań Medycznych (ABM) ogłosiła listę projektów, które otrzymają dofinansowanie na realizację w ramach konkursu na niekomercyjne badania kliniczne. Jak wyjaśnił prof. Wojciech Fendler, prezes Agencji Badań Medycznych podczas konferencji prasowej pt. „Optymalizacja terapii w odniesieniu do szerokiego spektrum schorzeń”, wygrały przedsięwzięcia najbardziej oczekiwane przez pacjentów.
Rekomendację do dofinansowania otrzymało osiem projektów na łączną kwotę ponad 180 mln zł.
– „W ramach konkursu wpłynęły 63 wnioski, zaś agencja dofinansuje osiem z nich, szczególnie ważnych i adresujących potrzeby pacjentów. Razem z nimi przekraczamy liczbę 500 finansowanych długofalowo projektów” – poinformował prof. Wojciech Fendler.
Połowa wniosków konkursowych dotyczy onkologii, siedem na osiem projektów to choroby rzadkie i pediatryczne. Dofinansowane będą projekty dotyczące: chorób mitochondrialnych przebiegających z objawami neurologicznymi w populacji pediatrycznej; umiarkowanej do ciężkiej postaci choroby Leśniowskiego-Crohna w populacji pediatrycznej; przeciwdziałaniu odrzuceniu przeszczepu komórek krwiotwórczych u pacjentów z rozpoznaniem rzadkich białaczek; idiopatycznym miopatiom zapalnym opornym na leczenie pierwszego rzutu; rakowi gruczołowo-torbielowatemu ślinianek z progresją; terapiom celowanym w populacji pacjentów powyżej 15. roku życia z rozpoznaniem nowotworu rzadkiego; wcześniej nieleczonym chłoniakom śródpiersia z komórek B oraz cukrzycy typu 1 u osób z nadwagą lub chorobą otyłościową i towarzyszącymi zaburzeniami neuropsychiatrycznymi.
Jeden z wyróżnionych projektów dotyczy chorób rzadkich mitochondrialnych u dzieci z objawami neurologicznymi. Choroby mitochondrialne (MD) są bardzo zróżnicowaną grupą schorzeń, wynikającymi z zaburzenia struktury lub funkcji mitochondriów, co prowadzi do deficytu produkcji energii. MD są chorobami postępującymi, często prowadzą do zaburzonego rozwoju, niepełnosprawności i ryzyka przedwczesnego zgonu. Nie ma skutecznego i przyczynowego leczenia większości MD, a dotychczas prowadzone leczenie objawowe nie spowalniało postępu choroby.
Dr n. med. Dorota Wesół-Kucharska z Kliniki Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych Instytutu "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka" wyjaśniła, że – zgodnie z założeniami autorów badania – proponowana interwencja terapeutyczna pozwoli wpłynąć istotnie na długoterminowy przebieg choroby: zmniejszy tempo jej postępu, poprawi stan kliniczny pacjenta, a przez to zmniejszy jego niepełnosprawność i zależność od opiekunów. Może to zredukować zarówno koszty bezpośrednie, jak też pośrednie opieki nad pacjentem.
Drugi wyróżniony projekt dotyczy transplantacji komórek krwiotwórczych od dawców niespokrewnionych. Dr n. med. Małgorzata Sobczyk-Kruszelnicka z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie wyliczała, że „badania przyczynią się do zmniejszenia częstości występowania powikłań, poprawią jakość życia pacjentów, przyniosą także korzyści dla systemu ochrony zdrowia, gdyż zredukowana zostanie liczba wizyt pacjentów u lekarzy”.
Trzeci wyróżniony przez ABM projekt dotyczy diabetologii u pacjentów z cukrzycą typu 1 z współistniejącą nadwagą lub chorobą otyłościową oraz towarzyszącymi zaburzeniami neuropsychiatrycznymi. Według ekspertów choroba otyłościowa, nadwaga, cukrzyca oraz zaburzenia neuropsychiatryczne są jednymi z głównych problemów cywilizacyjnych XXI wieku. Zaprojektowane badanie w swoich założeniach ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa innowacyjnych schematów leczenia o istotnie korzystnym efekcie zdrowotnym w badanej populacji.
Dominik Porada z Kliniki Endokrynologii, Diabetologii i Chorób Metabolicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie zapewnił, że holistyczne podejście do osób cierpiących na wielochorobowość może pomóc pacjentom zmagającym się z potrójnym problemem, którego przyczyną jest cukrzyca: nadwagą, depresją i zaburzeniami lękowymi.
