MT: Jakie są wyniki zastosowania terapii genowej w dotychczas prowadzonych na świecie eksperymentalnych próbach?

M.Z.: Dobre rezultaty przyniosła w leczeniu dzieci z niedoborem dekarboksylazy kwaśnych aminokwasów. Dzieci z tym schorzeniem skazane są na bezwładne leżenie w łóżku i śmierć w wieku kilkunastu lat. Ośmioro dzieci było operowanych w ramach amerykańskich badań klinicznych i obserwowano u nich znaczną poprawę kliniczną.

W przypadku defektu jednego neurotransmitera może się okazać, że jednym zabiegiem chirurgicznym uzyskamy efekt do końca życia.

MT: Kiedy efekt będzie najbardziej spektakularny?

M.Z.: Największa szansa na taki efekt jest u dzieci cierpiących na uwarunkowany genetycznie brak jednego z enzymów, ponieważ jego uzupełnienie może rozwiązać ich problem. Spektakularnego efektu możemy także oczekiwać w chorobie Parkinsona, a kiedyś może i w chorobie Alzheimera. Terapia genowa daje nadzieje, że sprawne funkcjonowanie człowieka się wydłuży, co będzie miało kolosalne znaczenie dla budżetów państw.

MT: Trwają przygotowania do pierwszych operacji w ICN. Jacy pacjenci będą operowani?

M.Z.: Najbardziej zbadana jest choroba Parkinsona, więc od niej zaczniemy, i to leczenie zapewne będzie wiodące. Równolegle będziemy przygotowywali się do operacji nowotworów i w chorobach metabolicznych. To jednak wymaga czasu, bo procedury są skomplikowane, chociażby sprowadzenie z USA wektorów wirusowych wymaga zgody wielu instytucji.

Protokół badania przewiduje eksperymentalne leczenie małych grup pacjentów w Polsce i w USA w ramach wieloośrodkowej współpracy. Pacjenci stąd i z USA będą stanowili jedną grupę.

MT: Co jest największą trudnością w funkcjonowaniu takiego ośrodka?
M.Z.: Pieniądze. Chodzi o ogromne środki. Operacje, o których mówię, będą finansowane z amerykańskich badań klinicznych. Kiedy jednak okaże się, że terapia działa, będziemy mogli przyjmować pacjentów z całej Europy. Nie widzę też przeszkód, abyśmy nie mieli komercyjnie produkować w przyszłości w Polsce leków czy wektorów.
Niezależnie od prac badawczych nasze centrum będzie wykonywało normalną diagnostykę i operacje dla pacjentów szpitala.