Talidomid to z pewnością lek o niejednoznacznej roli w historii nowoczesnej farmakoterapii. Wywołał olbrzymie szkody, lecz również istotnie zmienił podejście do oceny leków, aby jego przypadek już nigdy się nie powtórzył. Diametralnie zmienił też podejście dotyczące bezpieczeństwa stosowania leków w ciąży.

Wprowadzono go do lecznictwa jako cudowny lek – wunderdroge – bez recepty oparty na kuriozalnych z dzisiejszej perspektywy dowodach skuteczności. Co więcej, był reklamowany jako całkowicie bezpieczny, co nie było oparte na dowodach, lecz było pochodną beztroski w zakresie potencjalnych konsekwencji.

Niestety talidomid okazał się teratogenem ludzkim i wywołał epidemię wad rozwojowych, głównie fokomelii, lecz także amelii, kończyn trójpalczastych, niewykształcenia oczu lub uszu, niedorozwoju narządów wewnętrznych. Była to epidemia tak znacząca, że podniósł się alarm środowiska lekarskiego. Niestety w latach dostępności talidomid doprowadził do teratologicznej katastrofy medycznej.

Stany Zjednoczone mają swoją bohaterkę, która w zasadzie w pojedynkę obroniła kraj przed talidomidem. Była to dr Frances Oldham Kelsey, farmaceutka zatrudniona w Food and Drug Administration (FDA), która oceniała wniosek o rejestrację tego leku i uznała – inaczej niż reszta świata – że jest zbyt słabo przebadany, żeby ryzykować jego stosowanie. Co więcej, dzięki roli, jaką odegrała Kelsey, okazało się, że słuszne, a nawet konieczne jest wprowadzenie wymogów dotyczących przedrejestracyjnej oceny leków przez agencje regulatorowe. Dziś jest to, za sprawą talidomidu i Kelsey, standard postępowania.

A to jeszcze nie koniec. W ostatnich latach talidomid niespodziewanie powrócił i ma swoje nowe drugie życie, głównie w leczeniu szpiczaka mnogiego.

Rozdział pierwszy – entuzjastyczny

Talidomid zsyntetyzowano w szwajcarskiej firmie farmaceutycznej CIBA w 1953 roku. Zsyntetyzowano go i porzucono, ponieważ nie uzyskano zadowalających wyników w eksperymentach przedklinicznych, mimo stosowania związku w dużych dawkach.

Większym uporem wykazano się natomiast w niemieckim koncernie farmaceutycznym Chemie Grünenthal, który w tamtych czasach był filią większej firmy kosmetycznej. W 1954 roku zespół Wilhelma Kunza, czołowego farmakologa firmy, podczas jednej z prób ogrzewania peptydów otrzymał nową substancję: cząsteczkę o trójpierścieniowej strukturze – alfa-N(ftalimido)glutarimid, czyli ponownie odkryto talidomid. Choć talidomid nadal nie współpracował z badaczami, nadal podejmowano próby, zwłaszcza po tym jak dopatrzono się w Grünenthal pozornie podobnej budowy talidomidu do barbituranów. I choć nie udawało się sedować zwierząt doświadczalnych, to po zastosowaniu talidomidu w dużych dawkach ten efekt uzyskano u ludzi.