Postęp w poznawaniu patomechanizmów np. chorób neurodegeneracyjnych dotyczy badań na modelach zwierzęcych, gdzie można powiedzieć, że wszystko działa. Działa np. zmiana aktywności struktur nadaktywnych w patogenezie choroby Parkinsona (jądro niskowzgórzowe). Przeszczepienie za pomocą wektora adenowirusowego genu GAD, który syntetyzuje hamujący neuroprzekaźnik – kwas gammaaminomasłowy (GABA) – do jądra niskowzgórzowego (subthalamic nucleus, STN) mogłoby zamienić tę strukturę z nadpobudliwej w hamującą. Ale na razie nie u człowieka.

Terapie objawowe

Terapie w neurologicznych chorobach neurodegeneracyjnych są głównie objawowe, np. nacelowane na uzupełnianie niedoborów dopaminy w mózgu, utrzymywanie równowagi między różnymi układami neurotransmiterów. Jednak w większości przyczyny tych chorób są nieznane, nie ma więc leczenia przyczynowego. Za pomocą rezonansu magnetycznego u osoby z chorobą Alzheimera potrafimy znaleźć patologiczne agregaty białkowe β-amyloidu, zobrazować je, ale nadal nie wiemy, czym one są.

Konstruują one tzw. płytki starcze oraz hiperfosforylowane białka tau, tworzące zwyrodnienia włókienkowe, tzw. splątki neurofibrylarne. Złogi β-amyloidu są bardzo neurotoksyczne, indukują procesy zapalne i uwalnianie wolnych rodników tlenowych, co prowadzi do śmierci sąsiednich neuronów. Neurobiologiczną przyczyną choroby Alzheimera jest spadek przekazywania sygnałów nerwowych w odpowiadającym za pamięć i uwagę układzie nerwów cholinergicznych w podstawnym przodomózgowiu (powoduje utratę funkcji poznawczych), a także neuronów serotoninowych i noradrenergicznych w pniu mózgu.[1] Jednak próby usuwania patologicznych białek są kontrowersyjne, bowiem oddziałujemy nie tyle na już powstałe agregaty białkowe, ile na te tworzące się na poziomie oligomerów (peptydów łączących się w większe struktury). Może te białka w mózgu wyizolowują niebezpieczne składniki, które go rozsadzają i niszcząc je, uwalniamy dżinna, doprowadzając do dalszych zniszczeń? Nie zakończono jeszcze badań klinicznych oceniających ich toksyczność. Natury agregatu białkowego także nie znamy.