Odkrycia i technologie
Lekarz i badacz powinni wspierać pacjenta
Konrad Wojciechowski
Poszukiwanie nowego leku to żmudny proces, rozciągnięty na lata. Dlatego prowadzenie badań klinicznych jest niekiedy ostatnią nadzieją dla osób, których życie i zdrowie zależy wyłącznie od postępów w medycynie. Ustalenie nowych sposobów leczenia, skuteczniejszych od dotychczas stosowanych, wymaga udziału w badaniach i testowania substancji przez samych pacjentów. Ale też odpowiedzialności i wiedzy nie tylko badaczy – również lekarzy POZ, monitorujących na bieżąco, czy stan zdrowia chorego się nie pogarsza.
Czas od odkrycia substancji do zarejestrowania nowego leku to najczęściej kilkanaście lat. Bo prace nad nim są pracochłonnym, żmudnym i kosztowym przedsięwzięciem. Zanim lek zostanie zarejestrowany, musi przejść długotrwały proces testowania i wcale nie jest powiedziane, że wprowadzenie na rynek nowej substancji zakończy się powodzeniem. Kluczowe w rozwoju skutecznych terapii są wieloetapowe badania kliniczne z udziałem pacjentów.
Pierwsza faza badań polega na określeniu właściwości farmakologicznych nowego leku i jego bezpieczeństwa dla osób, którym będzie aplikowany. Badaniom poddaje się niewielką grupę ochotników, średnio 50-100 osób – by minimalizować ryzyko zdarzeń niepożądanych. A jeśli te zachodzą i są poważne, przerywa się badania nad wdrożeniem substancji. Prawdopodobieństwo, że substancja okaże się skuteczna i trafi do obrotu, jest nieduże, w granicach 10-15%.
Testowanie leków nie jest terapią
Testy w I fazie badań robi się zwykle z udziałem zdrowych ochotników, chyba że w badaniach biorą udział pacjenci onkologiczni. Wtedy – z uwagi na wysoką toksyczność podawanych środków – otrzymują je osoby, które wyczerpały już wszystkie standardowe terapie.
– W onkologii pediatrycznej tylko 5% leków testowanych w I fazie badań klinicznych zostaje później wprowadzonych na rynek. Ale jedynie 12 pacjentów na 1000, którzy na tym etapie przyjmują dawkę dopiero opracowywanego leku, otrzymuje – jak się później okazuje po udanym zarejestrowaniu substancji – jego dawkę docelową. Szanse, że podczas testów dostaniemy skuteczny lek na nasze schorzenie są więc niewielkie. Tak nieduży odsetek wprowadzanych substancji nie jest jednak złą wiadomością dla świata medycyny. To oczekiwany wynik, bo nawet w przypadku 95% nierejestrowanych ostatecznie substancji nasza praca nie idzie na marne. Zdobywamy wiedzę dotyczącą wszystkiego po trochu: danej cząsteczki, schorzenia oraz mechanizmów działania substancji. Wiele zależy m.in. od fazy i typu badania. Na pewno zwiększamy też wiedzę ogólną – uważa bioetyk prof. Marcin Waligóra, prodziekan ds. Rozwoju Naukowego na Wydziale Nauk o Zdrowiu Uniwersytetu Jagiellońskiego.
