Ośrodkowy układ nerwowy (OUN) jest odpowiedzialny za kontrolę oraz koordynację narządów i układów ciała ludzkiego, a także za integrację organizmu z otoczeniem i interpretację otrzymywanych bodźców wraz z generowaniem adekwatnych odpowiedzi. Uszkodzenie tych wrażliwych i wysoce wyspecjalizowanych struktur może mieć poważne konsekwencje fizyczne i psychiczne. Zaburzenia neurologiczne wiążą się ze znacznymi kosztami ekonomicznymi i społecznymi dla pacjentów, ich rodzin i całego społeczeństwa.

Terapia wielu schorzeń opiera się na radzeniu sobie z objawami i jedynie spowalnianiu postępu choroby. Do drugiej połowy XX wieku uważano, że komórki nerwowe nie podlegają odnowie. Dopiero badania Altmana i Kaplana dowiodły powstawania nowych komórek nerwowych w modelu zwierzęcym, co zostało poparte badaniami mózgu dorosłego człowieka. W mózgu człowieka istnieją przynajmniej 3 obszary, w których odbywają się procesy proliferacji komórkowej: strefa przykomorowa (SVZ – subventricular zone), strefa przyziarnista (SGZ – subgranular zone) oraz tylna strefa okołokomorowa (PPv – posterior periventricular area). Odrębnym źródłem odnowy komórkowej dla mózgu mogą stać się komórki macierzyste pochodzące z innych narządów, w tym dojrzałe komórki macierzyste.

Komórki macierzyste ze względu na zdolność do różnicowania i samoodnowy znalazły miejsce w różnych procesach terapeutycznych. W badaniach nad zwierzętami dowiedziono, że posiadają one zdolność do odbudowania uszkodzenia tkankowego poprzez różnicowanie i samoodnowę. Parakrynne wydzielanie czynników bioaktywnych o działaniu antyapoptotycznym, przeciwwłóknieniowym, neowaskularyzacyjnym i immunomodulacyjnym oddziałuje na tkankę w miejscu uszkodzenia.

Komórki macierzyste stanowią obiecującą linię terapii w wielu zaburzeniach neurologicznych, jednak obawy dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności ograniczają liczbę badań klinicznych z ich wykorzystaniem w tych zaburzeniach.