prof. dr hab. n. med. Adam Stępień

Szanowni Państwo!

Nowy rok rozpoczynamy w cieniu trwającej wciąż pandemii zakażeń koronawirusem SARS-CoV-2. Najprawdopodobniej będziemy się z nią zmagali przez następne miesiące, a być może i lata. Fakt ten nie może stanąć na przeszkodzie kontynuowaniu naszej pracy i ciągłego kształcenia. To dynamiczny rozwój nauk biologicznych doprowadził do niezwykle szybkiego opracowania szczepionki, która uratowała już życie milionom osób.

W naszym nowym wydaniu „Neurologii po Dyplomie” znalazł się niezwykle ciekawy z punktu widzenia rozwoju nauk neurologicznych artykuł autorów z Kliniki Neurologii Wydziału Nauk o Zdrowiu Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego poświęcony terapii genowej w chorobie Parkinsona. W pracy opisano fascynujące badania, których wyniki mogą w przyszłości pomóc w zastąpieniu dotychczasowych metod leczenia opartych na dostarczaniu dopaminy do ośrodkowego układu nerwowego lub stymulacji układu dopaminergicznego. Jak podkreślają autorzy, metody te są wysoce nieskuteczne u pacjentów po kilku latach trwania choroby, zwłaszcza z powodu powikłań ruchowych i wyczerpywania się rezerwy neuronalnej. Istnieje nadzieja, że transfer genów za pomocą wektora wirusowego lub przy zastosowaniu cząsteczek interferujących z DNA lub RNA do komórek szlaku dopaminergicznego, wpływając na ekspresję białek, zahamuje postęp choroby. Innym równie ciekawym kierunkiem badań jest wykorzystanie antysensownych oligonukleotydów, które zmniejszają ekspresję genu α-synukleiny i mogą zahamować proces neurodegeneracyjny w mózgu. Hipoteza mówiąca, że zmniejszenie ilości α-synukleiny może opóźnić pojawienie się objawów choroby lub zmniejszyć ich nasilenie, jest obecnie sprawdzana w toczących się już badaniach omawianych przez autorów.

Innym obiecującym kierunkiem badań nad leczeniem choroby Parkinsona jest immunoterapia, której celem jest zapobieganie rozprzestrzenianiu się choroby przez przeciwciała działające przeciwko α-synukleinie w celu zahamowania lub przynajmniej spowolnienia jej przebiegu. Możliwość zastosowania immunoterapii z wykorzystaniem przeciwciał PRX002, BIIB054, Lu AF82422 i MEDI1341 jest obecnie analizowana. Prazynezumab (PRX002/RG7935) to przeciwciało zaprojektowane w celu eliminacji toksycznych grup α-synuklein u pacjentów z chorobą Parkinsona. Kilka miesięcy temu dowiedzieliśmy się, że w badaniu klinicznym PASADENA, oceniającym skuteczność leczenia z zastosowaniem prazynezumabu (PRX002), główny cel nie został osiągnięty. Pozytywny aspekt przeprowadzonego badania polega jednak na osiągnięciu kilku drugorzędnych celów, co może budzić nadzieję, że jest to zasadny kierunek dalszych badań. Prazynezumab wykazał oznaki skuteczności w wielu pomiarach wtórnych i badawczych. Kolejne leki mające zahamować postęp choroby są w fazie badań, np. liraglutyd, wenglustat, blarkamezyna.

Kolejne dwa artykuły w tym wydaniu pisma poświęcone są chorobom układu pozapiramidowego. Profesor Józef Opara dokonał przeglądu piśmiennictwa dotyczącego zastosowania zogniskowanych ultradźwięków wysokiej intensywności w bezinwazyjnej talamotomii i palidotomii w leczeniu choroby Parkinsona, a dr hab. Anna Jurewicz omówiła różne typy napadowych dyskinez, ich diagnostykę różnicową i podłoże genetyczne. W kolejnym artykule dr hab. Iwona Sarzyńska-Długosz przedstawia czynniki warunkujące powrót do zdrowia po udarze mózgu i biomarkery mogące wskazywać na powrót funkcji ruchowych. Pragnę zwrócić Państwa uwagę także na pozostałe artykuły, tj. omawiające zespół MELAS czy coraz częstsze zatrucia dopalaczami.

Życzę Państwu pełni zdrowia i wszelkiej pomyślności w nowym roku 2022.

Szanowni Państwo!