Miastenia (MG – myasthenia gravis) jest przewlekłą chorobą neurologiczną o podłożu autoimmunologicznym, w przebiegu której dochodzi do uszkodzenia części postsynaptycznej złącza nerwowo-mięśniowego. W jej patogenezie główną rolę odgrywa humoralna odpowiedź immunologiczna poprzez aktywację układu dopełniacza przy udziale specyficznych przeciwciał klas IgG1/IgG3¹.

Szacuje się, że miastenia seropozytywna, z obecnością przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR), występuje u ok. 85% pacjentów. Z kolei uogólnioną postać seronegatywną MG, z obecnością przeciwciał przeciwko swoistej dla mięśnia kinazie tyrozyny (MuSK – muscle specific tyrosine kinase), stwierdza się u ok. 10% chorych. Z uwagi na heterogenny przebieg i nasilenie objawów klinicznych MG, od łagodnych zaburzeń ocznych po zagrażający życiu przełom miasteniczny, niezwykle ważne jest indywidualne podejście do pacjenta, z uwzględnieniem najnowszych metod terapeutycznych^2,3.

Leczenie MG rozpoczyna się od powszechnie znanych preparatów o działaniu objawowym, do których należą leki z grupy inhibitorów acetylocholinoesterazy. Z kolei w przypadku braku poprawy po zastosowaniu standardowego leczenia z reguły konieczne jest wprowadzenie immunosupresji, obejmującej leczenie glikokortykosteroidami, azatiopryną, takrolimusem, cyklosporyną czy mykofenolanem mofetylu. Jednocześnie należy brać pod uwagę fakt, że powyższe, zazwyczaj długotrwałe leczenie związane jest z wystąpieniem nasilonych działań niepożądanych. W związku z tym w ciągu ostatnich lat prowadzone są badania nad wprowadzeniem nowych, ukierunkowanych metod leczenia MG, obejmujących leczenie biologiczne⁴.

Leki biologiczne definiowane są jako substancje o złożonej budowie i dużej masie cząsteczkowej, wytwarzane tylko w żywych komórkach z zastosowaniem metod biologii molekularnej i biotechnologii. Do powyższych substancji zaliczane są głównie białka,...