Stosowane od wielu lat leczenie ostrych białaczek szpikowych (acute myeloid leukemia – AML) oparte na zastosowaniu arabinozydu cytozyny i antracykliny („3+7”) umożliwia uzyskanie remisji całkowitej (complete remission – CR) u 60-80 proc. chorych w wieku poniżej 55-60 lat. Pięcioletnie przeżycie (overall survival – OS) osiąga 30-40 proc. pacjentów pomimo leczenia poremisyjnego, uwzględniającego stratyfikację rokowniczą opartą o ocenę cytogenetyczno-molekularną. Większość chorych umiera z powodu wznowy lub opornej choroby. U chorych starszych, powyżej 55.-60. r.ż., remisję całkowitą osiąga 40-55 proc., a długoletnie przeżycie zaledwie 10-15 proc. pacjentów.

Tytuł sesji edukacyjnej dotyczącej AML podczas konferencji ASH „Moving Beyond 3+7” odzwierciedla zarówno oczekiwania, jak i kierunki współczesnych badań obejmujące leczenie ostrych białaczek szpikowych. Poniżej dokonano przeglądu wyników najważniejszych badań klinicznych dotyczących postępu w zakresie terapii celowanej na poziomie molekularnym oraz immunologicznym w AML.

Leki działające na poziomie molekularnym

Powodzenie terapii celowanej z zastosowaniem leków działających na poziomie molekularnym jest wypadkową postępu w dziedzinie genetyki i zrozumienia mechanizmów molekularnych, leżących u podstawy rozwoju AML.

Jedną z mutacji związanych z niekorzystnym rokowaniem jest FLT3-ITD, występująca u ok. 30 proc. chorych na ostre białaczki szpikowe. Inhibitory FLT3 w leczeniu AML badane były od lat, najczęściej w zaawansowanej, późnej fazie choroby. Obecnie poza...