Farmakoterapia choroby Crohna u dzieci – możliwości i ograniczenia
dr n. med. Anna Buczyńska1,2
prof. dr hab. n. med. Urszula Grzybowska-Chlebowczyk2
- Znaczenie oceny aktywności choroby i czynników ryzyka niekorzystnego jej przebiegu przy wyborze metody leczenia choroby Crohna u dzieci
- Cele leczenia choroby Crohna
- Omówienie dostępnych leków stosowanych w leczeniu indukującym i podtrzymującym remisję oraz tzw. leków zaawansowanych
Leczenie choroby Crohna u dzieci obejmuje postępowanie indukujące i podtrzymujące remisję. Wybór leczenia indukcyjnego podyktowany jest aktywnością choroby wyrażoną za pomocą wskaźnika PCDAI (Pediatric Crohn’s Disease Activity Index) oraz czynnikami złego rokowania i obejmuje: leczenie żywieniowe, steroidoterapię lub leki biologiczne. W leczeniu podtrzymującym bierze się pod uwagę tiopuryny lub metotreksat; korzystne jest również utrzymanie fazy podtrzymującej leczenia żywieniowego. Zaawansowana farmakoterapia (biologiczna/upadacytynibem – inhibitorem JAK [Janus kinase]) regulowana jest dodatkowo przepisami programu lekowego, który – jak się wydaje – zostanie przeorganizowany. Najważniejszą zasadą leczenia choroby Crohna jest dążenie do tzw. głębokiej (endoskopowej, a nie tylko klinicznej) remisji, a jego skuteczność powinna być regularnie kontrolowana.
Zapadalność na nieswoiste zapalenia jelit (NZJ) wciąż wzrasta w krajach rozwiniętych, osiągając obecnie w Europie 23/100 000 osobolat1. Jednocześnie obniża się wiek zachorowania, co stawia skuteczne leczenie, a właściwie kontrolę choroby, wysoko na liście priorytetów badaczy i praktyków z zakresu gastroenterologii.
Zasady leczenia dzieci systematycznie publikowane są w wytycznych European Society for Paediatric Gastroenterology, Hepatology and Nutrition (ESPGHAN) wspólnie z European Crohn’s and Colitis Organisation (ECCO) i często – jak w każdej dziedzinie pediatrycznej – czerpią z wiedzy dotyczącej dorosłych pacjentów. Czasami jednak to gastroenterolodzy dziecięcy wyznaczają nowe kierunki rozwoju – jak w przypadku leczenia żywieniowego w chorobie Crohna, o czym będzie poniżej. Nie zmienia to jednak faktu, że borykamy się z pewnymi lukami w wiedzy, a także z powszechną w pediatrii koniecznością leczenia mimo znacznie ograniczonej dostępności środków lub stosowania leków poza rejestracją.
Podstawowe zasady leczenia choroby Crohna u dzieci
Podejmując decyzję o wyborze metody leczenia choroby Crohna u dzieci, powinno się wziąć pod uwagę dwa aspekty:
- poziom aktywności choroby
- czynniki ryzyka niekorzystnego jej przebiegu.
Aktywność choroby ocenia się za pomocą wskaźnika PCDAI (dostępne są kalkulatory internetowe) i na podstawie uzyskanej liczby punktów (0-100 pkt) wyróżnia się:
