Stosowanie leków i preparatów medycznych poza wskazaniami przedstawionymi w dokumentacji rejestracyjnej (przede wszystkim w charakterystyce produktu leczniczego) budzi wiele kontrowersji i obaw przed odpowiedzialnością za szkodliwe dla życia lub zdrowia skutki takich działań. Podane w dokumentacji rejestracyjnej warunki stosowania danego leku oraz przeciwwskazania wynikają z wcześniej przeprowadzonych obowiązkowych i z założenia wystarczająco szerokich badań klinicznych. Podstawą zakwalifikowania danej substancji do kategorii leków lub wyrobów medycznych jest ustalenie odpowiednio dużego stosunku korzyści zdrowotnej do ryzyka związanego z jej stosowaniem. Oczywiście zakres przeprowadzonych badań poprzedzających dopuszczenie leku do obrotu z natury rzeczy jest ograniczony i mogą się zdarzyć sytuacje, że dopiero w trakcie stosowania leku w lecznictwie ujawnią się kolejne działania niepożądane prowadzące do modyfikacji lub ograniczenia wskazań leczniczych, a nawet do wycofania leku z obiegu. Generalnie jednak w przypadku wystąpienia powikłań lub działań niepożądanych produktu leczniczego w trakcie jego stosowania zgodnie ze wskazaniami producenta to on ponosi odpowiedzialność za te skutki. W sytuacji stosowania produktu leczniczego niezgodnie ze wskazaniami producent leku może zostać zwolniony z odpowiedzialności, ponosi ją wówczas osoba lub instytucja, która zadecydowała o takim użyciu.

Od powyższych zasad są jednak wyjątki – w niektórych sytuacjach, po spełnieniu określonych warunków, dopuszcza się pozarejestracyjne stosowanie leków (off-label). Zasadniczo działalność taka powinna być traktowana jako eksperyment medyczny (leczniczy lub badawczy), wraz ze wszystkimi obwarowaniami, o których wspomniano w jednym z artykułów opublikowanych w tym roku na łamach „Chirurgii po Dyplomie” [2019;14(2):51-6]. W niektórych przypadkach odstępuje się jednak od rygorystycznych zasad wynikających z przepisów o eksperymencie medycznym. Jak podaje jedna z autorek, w celu zapewnienia pacjentowi bezpieczeństwa, jak również zabezpieczenia się przed odpowiedzialnością „[…] lekarz decydujący o zastosowaniu leku poza dopuszczonymi wskazaniami powinien:

1. sprawdzić, czy na pewno nie istnieją alternatywne dopuszczone metody leczenia lub farmakoterapii;
2. upewnić się, że zastosowanie »off-label« jest zgodne z aktualną wiedzą medyczną w środowisku krajowym lub zagranicznym, tj. oparte na ugruntowanej praktyce klinicznej lub opisane w aktualnej literaturze naukowej, oparte na wiarygodnych danych, potwierdzających skuteczność i zasadność zamierzonego stosowania;
3. w razie braku ugruntowanej lub wieloletniej praktyki zastosowania leku »off-label« w sposób zamierzony zwrócić się o wydanie opinii do wojewódzkiego lub krajowego konsultanta z danej dziedziny medycyny;
4. po udzieleniu pacjentowi wyjaśnień uzyskać od niego odpowiednią zgodę w formie pisemnej […] lub odzwierciedlić fakt uzyskania zgody w dokumentacji medycznej;
5. monitorować rzetelnie stan zdrowia pacjenta, reagować na działania niepożądane i inne okoliczności;
6. działać w ramach swoich umiejętności zawodowych […], a w razie wątpliwości – zapewnić konsultację innego lekarza […];
7. dokumentować informacje dotyczące efektywności leku oraz stanu zdrowia pacjenta”¹.