Krwiotwórcze czynniki wzrostu w praktyce pediatrycznej

W minionym wieku wspólne prace, badania przedkliniczne i kliniczne doprowadziły do opracowania rekombinowanych krwiotwórczych czynników wzrostu, które były w stanie zmniejszyć różne go typu niedobory krwinek u chorych, u których występowały względne czy bezwzględne niedobory odpowiednich endogennych czynników wzrostu. W praktyce klinicznej powszechne zastosowanie znalazły dwa z nich: erytropoetyna alfa (EPO) i czynnik stymulujący kolonie granulocytów (granulocyte colony-stimulating factor, GCSF).
Glikoproteinowy hormon EPO wytwarzany jest głównie w komórkach okołocewkowych nerek w odpowiedzi na niewystarczające zaopatrzenie w tlen. Erytropoetyna wytwarzana jest również w okresie prenatalnym przez hepatocyty, można ją wykryć w mózgu, jednak bariera krew-mózg zapobiega przenikaniu EPO z ośrodkowego układu nerwowego do krwi obwodowej. W obrębie szpiku erytropoetyna wiąże się ze swoistymi receptorami znajdującymi się na prekursorach krwinek czerwonych – komórkach krwiotwórczych ukierunkowanych linii krwinek czerwonych późnego stadium (CFU-E). W zależności od stężenia erytropetyna zwiększa wytwarzanie krwinek czerwonych przez zmniejszenie proporcji komórek ukierunkowanych linii krwinek czerwonych późnego stadium ulegających apoptozie do komórek proliferujących.
Dostępność rekombinowanej ludzkiej erytropetyny (rHu EPO) w dużym stopniu wpływa na jej powszechne stosowanie kliniczne u chorych na przewlekłą chorobę nerek. Z powodu niedostatecznego wytwarzania erytropoetyny 25% chorych na przewlekłą chorobę nerek wymaga wielokrotnych transfuzji koncentratu krwinek czerwonych, aby utrzymać prawidłowe wartości hemoglobiny. U większości chorych, którzy muszą otrzymywać transfuzje, rHu EPO może przywrócić odpowiednie wytwarzanie krwinek czerwonych. Mimo że rekombinowana ludzka erytropoetyna może zaostrzyć istniejące nadciśnienie tętnicze krwi, to wyrównanie niedokrwistości z czasem zapobiega wystąpieniu krążenia hiperdynamicznego. W badaniach doświadczalnych wykazano również, że EPO ma bezpośrednie działanie ochronne na serce i układ nerwowy i może spowolnić progresję choroby nerek.