Pojęcie off-label odnosi się do produktów leczniczych wytwarzanych przemysłowo, wymagających dopuszczenia do obrotu i stosowania u ludzi. Nie odnosi się go natomiast do produktów leczniczych stosowanych indywidualnie (tzw. compassionate use czy name patient use)¹. Pojęcie off-label use obejmuje swoim zakresem zmiany w obrębie wskazań terapeutycznych (tzw. zmiany istotne), zmiany dotyczące sposobu dawkowania oraz formy podania leku (tzw. zmiany wymagające rozszerzenia pozwolenia na dopuszczenie do obrotu)².

Charakterystyka produktu leczniczego

Charakterystyka produktu leczniczego (ChPL) stanowi jeden z elementów wniosku o dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego, składanego do prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.

Zgodnie z art. 11 ustawy Prawo farmaceutyczne ChPL zawiera m.in.:

• nazwę produktu leczniczego i postać farmaceutyczną
• skład jakościowy i ilościowy w odniesieniu do substancji czynnej oraz tych substancji pomocniczych, w przypadku których informacja ta jest istotna dla właściwego podawania danego produktu leczniczego
• dane kliniczne obejmujące m.in.: wskazania do stosowania, specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności przy stosowaniu, interakcje z innymi produktami leczniczymi lub inne formy interakcji czy działania niepożądane
• właściwości farmakologiczne.

ChPL to podstawowy dokument, na podstawie którego dany lek zostaje dopuszczony do obrotu. Jak wskazał warszawski Sąd Apelacyjny w swoim orzeczeniu, „ChPL jest jednym z dokumentów niezbędnych w procedurze dopuszczania produktów leczniczych do obrotu (...), nie ma jednak charakteru normatywnego, lecz informacyjny, stwierdzający stan wiedzy o tym środku w określonej chwili (…). Z uwagi na nieustanny postęp wiedzy medycznej lekarz musi dysponować odpowiednią swobodą umożliwiającą mu stosowanie leków w sposób dostosowany do aktualnych osiągnięć medycyny i potrzeb konkretnego pacjenta”³.