Liczne badania przeprowadzone w ostatnich latach potwierdzają istotne znaczenie cholesterolu frakcji lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C – low-density lipoprotein cholesterol) jako czynnika inicjującego proces miażdżycowy w ścianie tętnic. Metaanaliza ponad 200 badań (prospektywnych, kohortowych, randomizowanych) wykazała bardzo wyraźny i bezpośredni związek między stężeniem LDL-C a ryzykiem wystąpienia chorób układu sercowo-naczyniowego na podłożu miażdżycy (ASCVD – atherosclerotic cardiovascular disease). Niekorzystny efekt działania LDL-C zależał nie tylko od stężenia cholesterolu tej frakcji, lecz także od czasu ekspozycji na podwyższone wartości LDL-C. Obserwacje pochodzące z analizowanych badań klinicznych wykazały, że obniżenie stężenia LDL-C w jakimkolwiek mechanizmie prowadziło do zmniejszenia ryzyka wystąpienia zdarzeń ASCVD. Redukcja tych zdarzeń była wprost proporcjonalna i bezpośrednio skorelowana z maksymalną redukcją bezwzględnego stężenia LDL-C oraz z czasem ekspozycji na obniżone wartości LDL-C¹.

Między innymi na podstawie tych badań zaktualizowano wytyczne Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego (ESC – European Society of Cardiology) oraz Europejskiego Towarzystwa Badań nad Miażdżycą (EAS – European Atherosclerosis Society) dotyczące postępowania w zaburzeniach gospodarki lipidowej z 2019 r. Zalecono intensyfikację działań (zarówno w ramach profilaktyki pierwotnej, jak i wtórnej) mających na celu maksymalną redukcję stężenia LDL-C – głównego celu terapeutycznego wśród parametrów lipidowych. Istotnie obniżono docelowe wartości LDL-C u pacjentów ze wszystkich grup ryzyka².

W grupie pacjentów wysokiego i bardzo wysokiego ryzyka wystąpienia zdarzenia sercowo-naczyniowego (CV – cardiovascular) należy dążyć do maksymalnej redukcji LDL-C i osiągnięcia docelowych stężeń na poziomie odpowiednio: <70 mg/dl (1,8 mmol/l) i <55 mg/dl (1,4 mmol/l). Do obu tych grup należą także pacjenci z hipercholesterolemią rodzinną (FH – familial hypercholesterolemia) w zależności od obecności dodatkowych czynników ryzyka CV. U chorych z ASCVD, u których w ciągu 2 lat wystąpiło drugie zdarzenie CV (niekoniecznie tego samego typu co pierwsze) mimo leczenia statynami w maksymalnej tolerowanej dawce, można rozważyć jako wartość docelową stężenie LDL-C <40 mg/dl (1,0 mmol/l)^3,4.