AZT – skuteczna klinicznie

15 czerwca 1985 roku Burroughs Wellcome z NCI wypełniły aplikację o prowadzenie badań klinicznych AZT u ludzi, którą amerykańska Agencja ds. Leków i Żywności (Food and Drug Administrartion – FDA) zaakceptowała w ciągu siedmiu dni.

AZT podano po raz pierwszy choremu na AIDS 3 lipca 1985 roku w Warren G. Magnuson Clinical Center (Yarchoan R i wsp. Lancet 1986; 8481:575-80).

18 lutego 1986 roku rozpoczęto wieloośrodkowe, randomizowane badanie kliniczne II fazy nad skutecznością AZT z zastosowaniem kontrolnej grupy placebo. Rekrutację pacjentów zakończono 30 czerwca 1986 roku. Badanie to przerwano przedwcześnie 19 września 1986 roku, gdy po sześciu miesiącach z grupy 145 chorych na AIDS otrzymujących AZT zmarł jeden pacjent, a z grupy kontrolnej liczącej 137 pacjentów zmarło 19 osób. Uznano za nieetyczne kontynuowanie podawania placebo i wszyscy uczestnicy otrzymywali od tamtej pory AZT. Należy podkreślić, że AZT w stosowanej wówczas dawce 1,5 g/d (obecnie wykorzystywana jest dawka blisko trzykrotnie mniejsza) powodowała wiele ciężkich działań niepożądanych. Jednak – co udowodniono – AZT ratowała życie.

AZT – Retrovir

Po wykazaniu klinicznej skuteczności AZT na poziomie amerykańskich National Institutes of Health dysponujących nadzwyczajnymi możliwościami stworzono system szybkiego zaopatrzenia chorych na AIDS w lek. AZT pozyskana od Burroughs Wellcome została w ciągu 90 dni przekazana bezpłatnie blisko 5000 chorych na AIDS Amerykanom.

19 marca FDA zarejestrowała AZT w rekordowo krótkim czasie trzech i pół miesiąca, po jednym badaniu fazy II wykazującym skuteczność leku. Cena rocznej kuracji wynosiła wówczas 10 tys. dol. i był to wtedy najdroższy lek w historii.

AZT – pierwszy skuteczny lek przeciw AIDS – nie powoduje jednak wyleczenia choroby, a jedynie przedłuża przeżycie. Konieczne były dalsze poszukiwania, które – jak wiemy – prowadzono na spektakularnie szeroką skalę. Sukces terapeutyczny, jaki ostatecznie dość szybko uzyskano, można uznać za jeden z największych w leczeniu pojedynczej choroby. Ponadto sukces wysoce aktywnej skojarzonej terapii przeciwretrowirusowej (HAART) wytycza kierunek w leczeniu innych chorób wirusowych, czego obecnie doświadczamy, obserwując rozwój terapii w zakażeniu wirusem zapalenia wątroby typu C.