Dzięki nowatorskiej metodzie leczenia limfocytami T regulatorowymi (Treg), opracowanej przez naukowców z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego u 30 małych pacjentów z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1 leczonych w Klinice Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii (kierownik: prof. dr hab. med. Małgorzata Myśliwiec) doszło do wydłużenia remisji choroby. To sukces na skalę światową. Metoda jest jeszcze eksperymentalna, ale są duże nadzieje, że Agencja Technologii Medycznych i Taryfikacji sformułuje pozytywną ocenę, a NFZ będzie ją finansować w ramach specjalnego programu lekowego. GUMed szuka teraz funduszy na przeniesienie tego projektu z uczelnianych laboratoriów do produkcji na skalę masową. Jeśli się to powiedzie, wszyscy mali pacjenci w Polsce, którzy jej potrzebują (ok. 500 rocznie), będą mogli z tej terapii skorzystać. Stanie się ona również dostępna dla pacjentów z innych krajów.

– Projekt Strategmed Tregs to trzy badania kliniczne mające na celu wprowadzenie do praktyki klinicznej leczenie limfocytami T regulatorowymi (Tregs) – tłumaczy dr n. med. Krzysztof Chlebus, pełnomocnik rektora GUMed ds. innowacji i transferu wiedzy. – Po pierwsze – u dzieci ze świeżo rozpoznaną cukrzycą typu 1, po drugie – u pacjentów z rozpoznaniem stwardnienia rozsianego, po trzecie – u chorych po przeszczepie wysp trzustkowych.

Pierwsze badanie kliniczne już się zakończyło, a wstępne wyniki udowodniły, że preparat jest skuteczny i bezpieczny.

Zmniejszyć dawkę insuliny

U większości dzieci można było utrzymać zmniejszoną dawkę insuliny, poniżej 0,5 j./kg masy ciała, a w dwóch przypadkach pacjenci w ogóle jej nie otrzymywali. Remisję cukrzycy lekarze obserwują już od trzech lat i mają nadzieję, że potrwa ona jeszcze długo. Standardowo, z wykorzystaniem znanych do tej pory metod, trwała ona najwyżej sześć-dziewięć miesięcy.

Twórcami metody, dzięki której udało się stworzyć szczepionkę opóźniającą rozwój cukrzycy typu 1, jest zespół: dr hab. med. Natalia Marek-Trzonkowska, prof. dr hab. med. Małgorzata Myśliwiec i prof. dr. hab. med. Piotr Trzonkowski z Zakładu Immunologii Klinicznej i Transplantologii GUMed.

– Dzięki grantom naukowym i wysiłkom twórców metody lekarze są w stanie zaaplikować to leczenie jednemu, dwojgu pacjentom miesięcznie. Tymczasem ośrodki diabetologiczne w kraju kwalifikują do tej terapii w ciągu miesiąca 30-50 dzieci – tłumaczy prof. Małgorzata Myśliwiec. – Metoda polega na pobraniu od dziecka o wadze co najmniej 30 kg (a więc w wieku 9-10 lat) 250 ml krwi i wyizolowaniu z niej komórek regulatorowych, które stanowią niewielką część limfocytów, ale są bardzo ważne. Hamują one komórki układu odpornościowego, gdy te zaczynają niszczyć własne tkanki i komórki. A tak właśnie dzieje się w przypadku cukrzycy typu 1, która jest chorobą autoimmunologiczną. W przypadku tej choroby komórki układu odpornościowego niszczą komórki β trzustki i tym samym przestaje ona produkować insulinę. Gdy 90 proc. komórek β ulega zniszczeniu, rozwija się cukrzyca typu 1. Trwa to w sumie kilka, kilkanaście lat.

Fenomen metody

Z 250 ml krwi można wyizolować zaledwie 1000 komórek regulatorowych, to zdecydowanie za mało. Fenomen tej metody polega na tym, że komórki regulatorowe zostają namnożone do miliardów. Po dwóch tygodniach od pobrania pacjent otrzymuje z powrotem własne komórki, ale w znacznie większej ilości. Dzięki temu zdrowe komórki trzustki są chronione.

– Szczepionka Treg nie jest w stanie przywrócić życia zniszczonym już komórkom β trzustki, natomiast skutecznie chroni te, które pozostały – tłumaczy prof. Myśliwiec. – Dziecko może prowadzić normalny tryb życia, bo jego trzustka wydziela jeszcze insulinę w ilościach, które są do tego potrzebne. Chroni też jego organizm przed hiper- i hipoglikemią, co pozwala na prewencję zarówno ostrych powikłań choroby w postaci kwasicy ketonowej lub stanu hipoglikemii z utratą przytomności, jak i późnych przewlekłych powikłań naczyniowych w postaci nefropatii i retinopatii cukrzycowej. Opracowanie terapii zostało w całości sfinansowane dzięki grantom naukowym MNiSW, grantom rozwojowym Narodowego Centrum Badań i Rozwoju, funduszom statutowym GUMed oraz dotacji Funduszu Nauki i Technologii Polskiej.

Preparaty komórkowe są niezwykle nowoczesną grupą inteligentnych leków tzw. terapii zaawansowanej, w których istnieje jedynie niewielkie ryzyko działań niepożądanych – twierdzi prof. Myśliwiec.

Furtka do wyleczenia

Na uwagę zasługuje fakt, iż zostały uznane za leki dopiero w 2007 roku (Dyrektywa 1394/2007 implementowana w Polsce rozporządzeniem ministra zdrowia z dnia 29 czerwca 2011 roku). Ich zastosowanie otwiera perspektywę nowej jakości terapii w cukrzycy typu 1. Wprowadzenie do praktyki klinicznej preparatów komórkowych do leczenia cukrzycy typu 1 u dzieci umożliwi nie tylko jak do tej pory substytucję insuliny, ale też aktywną walkę z procesem autoimmunologicznym w trzustce, a tym samym znaczące przedłużenie okresu remisji i późniejsze wystąpienie powikłań u leczonych pacjentów, a u części pacjentów zatrzymanie procesu chorobowego. Należy podkreślić, że leczone są dzieci, a dłuższy okres remisji ma ogromne znaczenie dla ich rozwoju. Także perspektywa możliwego opóźnionego wystąpienia powikłań ma znaczenie dla komfortu całego życia pacjenta po rozpoznaniu choroby. Jednocześnie wskazania do stosowania terapii są ograniczone do dzieci ze świeżo rozpoznaną cukrzycą, a najbardziej do grupy dzieci w okresie prediabetes, którym ten typ terapii może pozwolić na zahamowanie rozwoju choroby. Fakt, że została ona opracowana w Polsce i ma szansę rozwoju w naszym kraju, powoduje, że preparat może być już dzisiaj trzy-cztery razy tańszy w porównaniu z podobnymi terapiami oferowanymi w innych krajach.