Nowości

Neurologia: Zamiennik oleju Lorenza?

Dr n. med. Piotr Warakomski

Długoterminowe rokowanie po allogenicznym przeszczepie szpiku w adrenoleukodystrofii związanej z chromosomem X.


Adrenoleukodystrofia związana z chromosomem X przebiega niekiedy u osób dorosłych pod postacią procesu zapalnego dotyczącego mózgowia. Jest wtedy postępującym gwałtownie schorzeniem neurodegeneracyjnym uszkadzającym mózgowie tak jak adrenoleukodystrofia wieku dziecięcego.

Uznanym sposobem leczenia dziecięcej postaci choroby, zapewniającym poprawę stanu neurologicznego chłopców nią dotkniętych, jest allogeniczny przeszczep komórek macierzystych szpiku. Natomiast transplantacje szpiku u osób dorosłych są rzadsze, a co za tym idzie, mniej dokładnie są poznane ich odległe skutki.

Autorzy pracy (pochodzący z czterech ośrodków z Niemiec, Francji i Anglii) przeanalizowali dane dotyczące 14 dorosłych mężczyzn leczonych allogenicznym przeszczepem komórek macierzystych szpiku z powodu adrenoleukodystrofii mózgowej. Wszyscy chorz...

Pełna wersja artykułu omawia następujące zagadnienia:

Komentarz

Adrenoleukodystrofia jest chorobą dewastującą ośrodkowy układ nerwowy związaną z chromosomem X; wrodzonym schorzeniem peroksysomów spowodowanym przez wadliwy gen ABCD1 prowadzącym do [...]