Temat numeru
Terapia komórkowa w chorobach zwyrodnieniowych siatkówki – stosunek korzyści do ryzyka
lek. Marta P. Wiącek
prof. dr hab. n. med. Anna Machalińska
- Zastosowanie terapii komórkowej w chorobach zwyrodnieniowych siatkówki, oczekiwane korzyści z tej terapii i możliwe ryzyko z nią związane
- Omówienie doświadczeń własnych autorek
Mnogość doniesień dotyczących terapii komórkowej w chorobach zwyrodnieniowych siatkówki budzi zainteresowanie, ale także niepokój. Należy zachować niezwykłą ostrożność w formułowaniu wniosków dotyczących skuteczności tej terapii. Trzeba podkreślić, że wdrażanie eksperymentalnych metod leczenia powinno odbywać się jedynie w ośrodkach badawczych mających odpowiednie przygotowanie merytoryczne i zaplecze kliniczne. Monitorowanie pacjentów po tego typu leczeniu powinno być długotrwałe z uwagi na konieczność wykrywania późnych działań niepożądanych. W przypadku wykrycia odwarstwienia siatkówki na skutek powstania trakcji szklistkowo-siatkówkowych niezbędne jest natychmiastowe leczenie operacyjne.
Czym jest terapia komórkowa
Leczenie chorób zwyrodnieniowych siatkówki wciąż stanowi wyzwanie dla współczesnej okulistyki. Złożona patofizjologia, nierzadko łącząca czynniki genetyczne i środowiskowe, utrudnia opracowanie skutecznego schematu leczenia przyczynowego.
Terapia komórkowa to wspólna nazwa grupy heterogennej pod względem rodzaju wyselekcjonowanych komórek, ich pochodzenia, metody przygotowania preparatu, jak również drogi i formy podania. Tym samym komórki te znacząco różnią się właściwościami terapeutycznymi w zależności od ich pochodzenia, sposobu izolacji i hodowli1,2.
Dotychczas opisano próby wykorzystania w okulistyce ludzkich embrionalnych komórek macierzystych o pluripotencjalnej zdolności do różnicowania. Jedną z innowacyjnych technik już wprowadzanych w badaniach klinicznych jest otrzymywanie in vitro nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE – retinal pigment epithelium) z zastosowaniem komórek pluripotencjalnych i szkieletów biomateriałowych2. Należy podkreślić, że wykorzystywanie komórek pochodzących z ludzkich embrionów budzi etyczne i moralne wątpliwości. Kompromisem wydaje się wprowadzenie indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych, będących produktem inżynierii genetycznej.
Pierwsza na świecie próba kliniczna z zastosowaniem ludzkich indukowanych pluripotencjalnych komórek (iPSC – induced pluripotent stem cells) dotyczyła przeszczepu autologicznego RPE u pacjenta ze zwyrodnieniem plamki związanym z wiekiem (AMD – age-related macular degeneration) i zakończyła się sukcesem mimo wątpliwości związanych z obecnością pojedynczych niezróżnicowanych komórek w przeszczepianym materiale3. Obecnie prowadzone są próby kliniczne dotyczące przeszczepów allogenicznych z zastosowaniem linii komórek embrionalnych oraz iPSC zdeponowanych w ramach tzw. HLA-haplotype banking. Nie ma jednak danych opisujących długoterminowe bezpieczeństwo tego typu komórek4.