Zmiany w genie kodującym receptor czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR) są powszechne w raku urotelialnym i mogą być związane z niższą wrażliwością na leczenie immunologiczne.

Erdafitynib, inhibitor kinazy tyrozynowej FGFR1-4, wykazał aktywność przeciwnowotworową w modelach przedklinicznych oraz w badaniu fazy I z udziałem pacjentów ze zmianami FGFR.

Do przedstawianego badania fazy II włączano pacjentów z miejscowo zaawansowanym i nieoperacyjnym lub przerzutowym rakiem urotelialnym z uprzednio określonymi zmianami FGFR.

U wszystkich pacjentów stwierdzono progresję choroby podczas cyklu chemioterapii lub po co najmniej jednym cyklu chemioterapii bądź w ciągu 12 miesięcy po neoadiuwantowej lub uzupełniającej chemioterapii. Uprzednia immunoterapia była dozwolona.