Choroba Alexandra jest rzadką, uwarunkowaną genetycznie chorobą neurodegeneracyjną, dotykającą głównie niemowlęta i dzieci. Charakteryzuje się zmianami patologicznymi w istocie białej mózgu (WM – white matter). Zilganersen jest nowym oligonukleotydem antysensownym, którego mechanizm działania
polega na ograniczeniu syntezy nieprawidłowego białka GFAP ([glial fibrillary acidic protein] kwaśnego białka włókienkowego gleju) odgrywającego kluczową rolę w patogenezie choroby Alexandra.
W randomizowanym badaniu klinicznym, którego uczestnikami było 49 pacjentów pediatrycznych i dorosłych z chorobą Alexandra, wykazano, że po 61 tygodniach obserwacji średnie pogorszenie prędkości chodu względem wartości wyjściowych było mniejsze w grupie otrzymującej zilganersen niż w grupie placebo, a zaobserwowana różnica miała istotne znaczenie kliniczne. Wyniki oceny pozostałych punktów końcowych również przemawiały na korzyść zilganersenu, a ponadto większość zgłaszanych zdarzeń niepożądanych charakteryzowała się łagodnym lub umiarkowanym nasileniem. Uzyskane wyniki wskazują, że zilganersen może stanowić obiecującą opcję terapeutyczną u chorych na chorobę Alexandra, umożliwiając spowolnienie postępu zaburzeń motorycznych lub stabilizację sprawności ruchowej. Na podstawie dostępnych danych autorzy zalecają rozważenie stosowania zilganersenu u pacjentów z rozpoznaną chorobą Alexandra w celu ograniczenia progresji deficytów ruchowych.
Dodaj do ulubionych
