Niskiemu wzrostowi może towarzyszyć opóźnione dojrzewanie, czego objawem jest także opóźnione dojrzewanie kośćca. Takie dziecko później dojrzewa, ale za to dłużej rośnie i w rezultacie osiąga nieco wyższy wzrost.

– Leczenie hormonem wzrostu jest bardzo modne we współczesnym świecie, gdzie jak się zdaje, trzeba być wysokim i przystojnym, żeby robić karierę. Rodzice dzieci niskorosłych dążą więc za wszelką cenę do tego, by ich pociechy zostały zakwalifikowane do leczenia. Czy jednak zawsze potrzebnie? – pyta prof. dr hab. med. Ewa Małecka-Tendera z Kliniki Pediatrii, Endokrynologii i Diabetologii Dziecięcej SUM w Katowicach. Pani profesor stawia tezę – leczenie hormonem wzrostu jest czasem bardziej poprawianiem natury niż konieczną terapią.

Wskazania do leczenia niskorosłości hormonem wzrostu

W Polsce wskazaniem do leczenia niskorosłości rekombinowanym hormonem wzrostu (rGH) jest:

• somatotropinowa niedoczynność przysadki (SNP) u dzieci,
• przewlekła niewydolność nerek,
• zespół Turnera,
• zespół Pradera-Williego,
• od bieżącego roku również wewnątrzmaciczne opóźnienie wzrastania.

Istnieją jednak poważne trudności w diagnostyce. Granica między fizjologią a patologią bywa płynna, testy stymulacyjne są mało powtarzalne, niedobór GH może być przejściowy, a opóźnienie wzrastania konstytucjonalne lub rodzinne, z czasowo obniżonym wydzielaniem GH.

– SNP, które na podstawie odpowiednich kryteriów stwierdza się u dzieci, często tak naprawdę nim nie jest. W Polsce granicą jest poziom GH poniżej 10 ng/dl, lecz w innych krajach europejskich ta granica jest niższa. Powtarzalność testów jest też niewielka i bywa tak, że u jednego dziecka w kilku kolejnych oznaczeniach ten wynik jest zupełnie inny. Istnieje rozpoznanie tzw. przejściowego niedoboru hormonu wzrostu, w którym jego wydzielanie normalizuje się samoistnie. Zjawisko to może towarzyszyć np. rodzinnemu opóźnieniu wzrastania i dojrzewania, które manifestuje się przejściowym obniżeniem wydzielania hormonu wzrostu. Jeśli w przeprowadzonych testach poziom hormonu wzrostu nie przekracza 10 ng/ml, a rodzice nalegają na leczenie, nie mamy prawa odmówić wystawienia wniosku o przyznanie takiej terapii. Może się jednak okazać, że w tej grupie znajdą się dzieci z rodzinną niskorosłością i prawidłową funkcją przysadki – tłumaczy prof. Małecka-Tendera. – Ale pytanie zasadnicze brzmi: czy w ogóle leczyć te wszystkie dzieci, nawet jeśli przyczyną jest przejściowy niedobór GH?

Prof. Małecka-Tendera przytacza ciekawą pracę, wynik obserwacji 38 dzieci zdiagnozowanych jako SNP. U wszystkich wdrożono leczenie rGH co najmniej na rok. W powtórnym teście, po odstawieniu hormonu wzrostu, u 36 dzieci stwierdzono prawidłowe wydzielanie GH, wykluczające SNP. Wniosek: należy poszukiwać innych czynników warunkujących rozpoczęcie leczenia rGH niż przyjęty arbitralnie poziom GH w testach stymulacyjnych.

– Moja doktorantka porównała grupę dzieci SNP leczonych rGH z dziećmi z idiopatycznie niskim wzrostem, u których nie stwierdzono niedoboru tego hormonu i oczywiście nie były leczone. Grupy nie różniły się ani co do wieku biologicznego, ani znacząco co do wieku kostnego. Pierwsza grupa była przez wiele lat leczona codziennymi wstrzyknięciami hormonu wzrostu. Po wielu latach okazało się, że zysk u leczonych dzieci jest bardzo niewielki. Ich wzrost ostateczny nie różnił się istotnie od wzrostu dzieci nieleczonych. Może więc niepotrzebnie narażamy dzieci na trudne badania i wieloletnie, bardzo uciążliwe leczenie? – pyta prof. Małecka-Tendera.

Skuteczność terapii hormonem wzrostu

Rodzice często zjawiają się u endokrynologa z dziećmi w okresie, kiedy następuje skok wzrostowy u ich rówieśników. Są zaniepokojeni, bo ich pociechy różnią się dramatycznie wzrostem. To może być jednak tylko stan przejściowy. Jeśli wiek kostny tych dzieci jest opóźniony, a one wykazywały prawidłowe tempo wzrostu od urodzenia, zwykle w okresie późniejszego dojrzewania wyrównują swój skok wzrostowy.

Druga sprawa to rodzinnie uwarunkowany niski wzrost. Niscy rodzice zwykle mają niskie dzieci, choć nie ma reguły i dziecko niskich rodziców może być wysokie. Geny się mieszają, może więc „odezwać się” jakiś wysoki przodek. Jednak często dzieci niskich rodziców rodzą się z niższą masą ciała i tym samym są jakby determinowane na niski wzrost.

– Rodzice próbują czasem naciskać na leczenie. Kiedy przekonujemy, że leczenie hormonem nie ma sensu, pytają: a ile on/ona będzie miał/miała wzrostu, gdy dorośnie? Jest wprawdzie wzór, na podstawie którego można szacunkowo wyliczyć ten końcowy wzrost dziecka, ale jest on bardzo niedokładny, często zawyżający ostateczny wynik. Dlatego z reguły staram się nie spekulować na temat możliwości osiągnięcia określonego wzrostu końcowego – mówi prof. Małecka-Tendera.

W jednym z ośrodków amerykańskich przebadano grupę ponad 1500 dzieci skierowanych do endokrynologa w celu diagnostyki niskiego wzrostu. Okazało się, że 99 proc. z nich – po wykluczeniu ewidentnej choroby ogólnoustrojowej i genetycznie uwarunkowanej – nie wymagało leczenia. W sumie tylko troje zostało zakwalifikowanych do terapii. Ta praca ma tytuł „Niska wykrywalność patologii a wysoki koszt badania”.

Jeśli chodzi o efekty leczenia hormonem wzrostu dzieci z niskorosłością idiopatyczną, rzeczywiście można się ich spodziewać w pierwszym roku podawania hormonu. Dziecko szybko przeskakuje 3. centyl. Ale w kolejnych latach tempo wzrastania jest coraz mniejsze. Ostateczny zysk to średnio 3-4 cm, a tylko wyjątkowo do 7 cm.

– Argumenty „za”? Moim zdaniem tylko ambicje rodziców, którzy na zapas boją się o dziecko. Z doświadczenia wiem, że niscy ludzie nie mają w dorosłym życiu z tego powodu problemów – tłumaczy prof. Małecka-Tendera. – Żyjemy w tyglu narodowości. Dziecko Japończyka albo nawet Włocha w klasie pełnej Norwegów będzie się różnić, ale czy to znaczy, że mamy go leczyć hormonem wzrostu? I czy 5 cm więcej ostatecznego wzrostu jest warte 3 tys. iniekcji?

Co więcej, rodzice, którzy na początku nalegają na leczenie i męczą dziecko żmudnymi badaniami, bardzo często rezygnują w połowie drogi. W jednym z badań poddano czteromiesięcznej obserwacji 175 dzieci w Nowej Zelandii w wieku średnio 12 lat, leczonych rGH. Roczny koszt terapii wynosił od 15 do 20 tys. dol. Stwierdzono, że 66 proc. rodziców nie podawało regularnie hormonu, choć pomijanie dawki miało negatywny wpływ na ostateczny efekt leczenia.

– Nawet pacjenci leczeni rGH często osiągają ostatecznie wzrost niższy od przeciętnego. Jako przykład mogę podać historię dwóch niskich synów niskich rodziców, ze wzrostem poniżej 3. centyla. Przewidywany wzrost starszego syna wynosił bez leczenia ok. 160 cm. Zaczął być leczony w wieku ośmiu lat. W sumie osiągnął wzrost 162,8. Jego młodszy brat nie zgodził się na leczenie. Dziś ma 159,8. Czyli starszy zyskał 3 cm w wyniku ośmiu lat leczenia i kosztem około 2800 iniekcji. Leczenie to było refundowane w programie terapeutycznym. Gdyby nie zakwalifikował się do programu i leczył się ze 100-proc. odpłatnością, koszt terapii wynosiłby prawie 300 tys. zł. Czy centymetr wzrostu wart jest 100 tys. zł? – pyta prof. Małecka-Tendera.