STRESZCZENIE

Kontekst kliniczny. W badaniu ALADIN, w którym uczestniczyli chorzy z autosomalnym dominującym wielotorbielowatym zwyrodnieniem nerek (ADPKD – autosomal dominant polycystic kidney disease), oceniono wpływ 3-letniego podawania oktreotydu (analog somatostatyny) w formule o przedłużonym uwalnianiu na powiększanie się torbieli i nerek oraz spadek filtracji kłębuszkowej (GFR – glomerular filtration rate), mierzonej za pomocą joheksolu.

Metody. ALADIN było wieloośrodkowym badaniem (5 włoskich ośrodków akademickich), pojedynczo zaślepionym, z równoległym stosowaniem placebo u chorych z ADPKD, randomizowanych telefonicznie w stosunku 1:1, w grupach po 4 lub 8 pacjentów w danym ośrodku. Przeprowadzono je u chorych ponad 18-letnich z GFR nie mniejszym niż 40 ml/min/1,73 m². Oktreotyd stosowano u 40 chorych przez 3 lata w dawce 2 × 20 mg domięśniowo co 28 dni, a 39 chorym z grupy kontrolnej podawano 0,9% chlorek sodu w taki sam sposób. Lekarze i pielęgniarki wiedzieli, do której grupy należy pacjent, ale chorzy oraz badacze oceniający wyniki leczenia już nie. Po roku i po 3 latach za pomocą rezonansu magnetycznego oceniono objętość nerek (TKV – total kidney volume). Analizę wyników przeprowadzono zmodyfikowaną metodą „intention to treat”.

Wnioski. Chorych rekrutowano między 27 kwietnia 2006 r. a 12 maja 2008 r. Badanie MR po roku leczenia wykonano 38 chorym z grupy oktreotydu i 37 chorym z grupy placebo. Wykazano znamiennie mniejszy wzrost TKV w grupie leczonej (46,2 ml; SE 18,2) niż w grupie placebo (143,7 ml; SE 26,0; p = 0,032). Ocenę MR po 3 latach przeprowadzono u 35 pacjentów z każdej z grup. Średni wzrost TKV w grupie oktreotydu wynosił 220,1 ml, SE 49,1, w grupie placebo zaś 454,3 ml, SE 80,8. Różnica ta nie była jednak istotna statystycznie (p = 0,25). Akceptowalne działania niepożądane były częste w obu grupach. Aż 37 chorych z grupy leczonej, czyli 92,5%, odczuwało co najmniej jedno działanie niepożądane w czasie 3 lat, w grupie placebo zaś 32 (82,1%). Różnice te nie były jednak istotne statystycznie (p = 0,16). Podobnie nie było różnic w liczbie poważnych działań niepożądanych w obu badanych grupach. W grupie osób leczonych oktreotydem stwierdzono 4 przypadki kamicy dróg żółciowych lub ostrego zapalenia pęcherzyka żółciowego, które prawdopodobnie były skutkiem podawania leku.