Neurosarkoidoza

Informacje na temat leczenia neurosarkoidozy pochodzą przede wszystkim z doświadczeń klinicznych. Ponieważ spontaniczna remisja zdarza się bardzo rzadko, leczenie immunomodulujące powinno rozpoczynać się jak najwcześniej. Za leki pierwszego rzutu uważane są GKS, prednizon doustnie lub – w ciężkich postaciach – metyloprednizolon dożylnie. W przypadku braku zadowalającej odpowiedzi lub planowania przewlekłego leczenia wskazane są leki immunosupresyjne (możliwe jest ich łączenie z GKS). Wybór leku zależy m.in. od stanu chorego, współistnienia innych schorzeń, tolerancji leku. Jak zawsze należy pamiętać, że pełnej odpowiedzi klinicznej można oczekiwać zwykle po upływie kilku miesięcy. Do wyboru mamy azatioprynę, metotreksat, mykofenolan mofetylu, cyklosporynę A, cyklofosfamid, chlorochinę. Jako leczenie trzeciej linii skuteczne mogą być leki z grupy antagonistów TNFα. Najwięcej danych dotyczy infliksymabu, mniej adalimumabu. Można też znaleźć w piśmiennictwie pojedyncze opisy dobrej odpowiedzi na rytuksymab^17-20.

Zespół Susaca

Również w przypadku tego schorzenia nie ma żadnych badań randomizowanych dotyczących leczenia. Ponieważ zespół ma tło autoimmunizacyjne, leczenie to przede wszystkim immunomodulacja. Jako początkowa terapia zalecane jest podawanie GKS (raczej metyloprednizolonu w postaci dożylnej) z następowym przejściem na leczenie doustne ze stopniowym zmniejszaniem dawki. W przypadkach o ciężkim przebiegu do rozważenia są immunoglobuliny, przy czym nie jest to obecnie wskazane w obowiązującym programie lekowym. Jako leki potencjalnie skuteczne wymienia się też cyklofosfamid, mykofenolan mofetylu, rytuksymab, azatioprynę, metotreksat, cyklosporynę A, etanercept, a także plazmaferezę^21-23.

Autoimmunizacyjne zapalenie mózgu

Autoimmunizacyjne zapalenie mózgu należy w zasadzie do dość heterogennej grupy schorzeń pod względem obrazu klinicznego i autoprzeciwciał odpowiedzialnych za proces zapalny dotyczący ośrodkowego układu nerwowego²⁴. Podobnie jak w LEMS, w przypadku paranowotworowego charakteru zapalenia mózgu podstawę stanowi leczenie choroby nowotworowej. Jeżeli chodzi o terapię immunomodulującą, to eksperci są zgodni, że lekami pierwszej linii są metyloprednizolon podawany dożylnie i immunoglobuliny lub plazmafereza. Stosowanie immunoglobulin jest określone przez program lekowy. Przy braku odpowiedzi jako leki drugiego rzutu stosuje się rytuksymab lub cyklofosfamid. W leczeniu podtrzymującym, długoterminowym proponowane są azatiopryna i mykofenolan mofetylu. Jako terapie alternatywne, związane z cytokinami zaangażowanymi w proces autoimmunizacji i zapalenia, w piśmiennictwie wymieniane są tocylizumab (humanizowane przeciwciało monoklonalne wiążące się z receptorami dla interleukiny 6) i aldesleukina (lek o aktywności biologicznej zbliżonej do interleukiny 2)^25,26. Natomiast próby stosowania bortezomibu nie przyniosły dotąd jednoznacznej odpowiedzi na temat skuteczności leku w zapaleniu mózgu z przeciwciałami anty-NMDAR²⁷.

Zespół sztywnego człowieka

Zespół sztywnego człowieka, nazywany też zespołem sztywności uogólnionej, w ok. 80% przypadków nie jest procesem paranowotworowym. Oprócz leczenia objawowego jako leczenie immunomodulujące proponowane są w zasadzie strategie już wcześniej wymienione. Wybór zależy od stanu chorego, nasilenia objawów, współistniejących schorzeń. Najczęściej jako leczenie początkowe proponowane są GKS. Zlecając immunoglobuliny, należy pamiętać, że jest to leczenie poza aktualnie obowiązującym programem lekowym. Z pozostałych opcji terapeutycznych wspomnieć należy plazmaferezę, azatioprynę, mykofenolan mofetylu, rytuksymab, cyklofosfamid²⁵.

Podsumowanie

W wielu rzadkich chorobach neurologicznych lekiem pierwszego rzutu są GKS. W większości przypadków podobne efekty można także osiągnąć za pomocą leków immunosupresyjnych, które mogą być podstawą skutecznej farmakoterapii. Należy jednak pamiętać, że w niektórych schorzeniach część z tych leków jest nieskuteczna czy wręcz szkodliwa. Odkrywanie nowych przeciwciał monoklonalnych skierowanych przeciw różnym antygenom i coraz lepsze poznanie patomechanizmów molekularnych chorób rzadkich dają nadzieję na skuteczniejsze i bezpieczniejsze leczenie chorych. Warto także pamiętać, że w przypadku części z tych chorób stosowanie immunoglobulin jest możliwe w ramach programu lekowego.