Przebieg naturalny stwardnienia rozsianego: czy obecnie dostępne metody leczenia wpływają na odległe rokowanie?

Badania naturalnego przebiegu SM, obejmujące zazwyczaj grupy chorych, którzy nie otrzymywali żadnego z leków modyfikujących przebieg choroby (disease-modifying drug, DMD), wykazały, że mediana czasu do osiągnięcia nieodwracalnego ograniczenia w poruszaniu się (4 punkty w skali niesprawności [disability status scale, DSS]), konieczności korzystania z urządzeń pomocniczych przy chodzeniu (6 punktów DSS) oraz konieczności używania wózka inwalidzkiego (7 punktów DSS) wynosi odpowiednio 8, 20 i 30 lat. Progresja niesprawności na przestrzeni lat stanowi kluczowe zagadnienie w stwardnieniu rozsianym, dlatego podstawowym i najważniejszym celem leczenia zapobiegawczego jest zahamowanie jej narastania. Do początku lat 90. XX wieku postępowanie w SM było ograniczone do leczenia rzutów oraz leczenia objawowego, co nie wpływało na przebieg choroby. Od połowy lat 90. XX wieku do leczenia rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego zostały wprowadzone takie leki, jak interferony β (IFN-β) oraz octan glatirameru (GA). Wykazano, że te metody terapii przynoszą w krótkim okresie (2-5 lat) korzyści pod postacią zmniejszenia liczby rzutów, zmniejszenia progresji niepełnosprawności oraz zahamowania pojawiania się nowych zmian zapalnych w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MR). Ze względu na krótki czas trwania kluczowych randomizowanych badań klinicznych dotyczących stwardnienia rozsianego niewiele jest jednak danych na temat korzyści takiego leczenia w dłuższym okresie (powyżej 5 lat). To, czy leki modyfikujące przebieg choroby mogą znacząco wpływać na rozwój niesprawności w odległej perspektywie, pozostaje zagadnieniem nierozstrzygniętym, co sprawia, że problem ich stosowania przez długi czas i ewentualnych korzyści z tego wynikających może stanowić istotne wyzwanie.
Jedynie randomizowane badania o długim czasie trwania, z podwójnie ślepą próbą i z grupą kontrolną nieotrzymującą leczenia mogłyby ostatecznie rozstrzygnąć te wątpliwości. Długoterminowe badania z zastosowaniem placebo są jednak nierealne, kosztowne i nieetyczne. Wyniki prowadzonych w ostatnich latach otwartych badań, będących rozszerzeniem randomizowanych prób klinicznych o krótkim czasie obserwacji oraz badań porejestracyjnych jednoznacznie sugerują, że leki modyfikujące przebieg choroby mogą korzystnie wpływać na niesprawność w odległej perspektywie i rokowanie w stwardnieniu rozsianym. W niniejszym omówieniu autorzy dokonują przeglądu wyników wspomnianych powyżej badań, szczególną uwagę poświęcając projektom badawczym i (lub) analizom statystycznym, mogącym dostarczyć dowodów na skuteczność leków modyfikujących przebieg choroby u chorych z SM w długoterminowej obserwacji.