Najważniejszym czynnikiem wpływającym na decyzję lekarską zastosowania leczenia u dziecka z nowo rozpoznaną ITP jest obawa przed krwawieniem wewnątrzczaszkowym. Na szczęście powikłanie to u dzieci z nowo rozpoznaną ITP występuje rzadko i dotyczy ok. 0,2%, głównie dzieci z liczbą płytek poniżej 10x10⁹/l.^11,12 Również ryzyko innych krwawień u dzieci z liczbą płytek poniżej 20×10⁹/l jest małe i wynosi ok. 3%.¹³ Hospitalizacja dziecka z liczbą płytek powyżej 20×10⁹/l oraz bez objawów krwawienia nie jest zatem konieczna i wystarczy tylko dokładna obserwacja dziecka w domu, z niewielkim ograniczeniem aktywności. Dziecko z nasilonymi objawami skazy krwotocznej powinno pozostawać w zupełnym spokoju, najlepiej w łóżku. Nie wolno stosować wstrzyknięć podskórnych ani domięśniowych, ani wykonywać zabiegów chirurgicznych czy stomatologicznych do momentu ustalenia dokładnego rozpoznania. Również badanie przedmiotowe, zwłaszcza jamy brzusznej, powinno być wykonywane z dużą ostrożnością.

Wdrożenie leczenia może być natomiast rozważane u dzieci z liczbą płytek poniżej 20×10⁹/l i objawami masywnej skazy krwotocznej lub w przypadku nawet niewielkich objawów skazy, ale z liczbą płytek poniżej 10×10⁹/l. Celem leczenia jest spowodowanie szybkiego wzrostu liczby krążących płytek, aby zapewnić poziom hemostatyczny.^3,7-9

W leczeniu chorego z nowo rozpoznaną ITP należy rozważyć jedną z dwóch metod:

1. Immunoglobulina dożylna (IVIG) w dawce 0,8 g/kg m.c. w jednorazowej dawce. Liczbę płytek należy sprawdzić po 24 i 48 h po wlewie immunoglobuliny. Jeśli w tym czasie nie ma znaczącego wzrostu liczby krążących płytek, należy podać drugą dawkę IVIG – 0,8 g/kg m.c. U większości dzieci po pojedynczej dawce IVIG następuje wzrost płytek powyżej 20×10⁹/l w ciągu 48 h.

2. Alternatywnie można zastosować krótki cykl doustnego prednizonu w dawce 3-4 mg/kg m.c./24 h przez 4 dni, z maksymalną dawką dobową nieprzekraczającą 180 mg. Po 4 dniach prednizon może być odstawiony, bez konieczności zmniejszania dawek.

Przy obu sposobach leczenia można oczekiwać, iż u ponad 80% dzieci z nowo rozpoznaną ITP i liczbą płytek poniżej 20×10⁹/l w ciągu 48 h nastąpi zwiększenie liczby płytek.

Prospektywne badania kliniczne wykazały, że nie ma uzasadnienia dla stosowania większych dawek IVIG, np. 1 g/kg m.c./24 h przez 2 kolejne dni lub mniejszych prednizonu 1 lub 2 mg/kg m.c./24 h przez dłuższy czas. W pierwszym przypadku występują liczne objawy niepożądane, takie jak nudności, wymioty lub bóle głowy, a także zwiększa się koszt leczenia, w drugim natomiast znacznie później osiąga się hemostatyczną liczbę płytek.¹⁴ Obecnie nie powinno się również zalecać podawania dożylnie immunoglobuliny anty-D u chorych Rh dodatnich, ponieważ to leczenie związane jest z ryzykiem wystąpienia zespołu hemolitycznego.⁴

W leczeniu przewlekłej ITP ok. 5% chorych wykazuje stale liczbę płytek poniżej 20×10⁹/l i wymaga częstego leczenia mającego zwiększyć tę liczbę.⁹

Pierwsza linia leczenia tych dzieci obejmuje kortykosteroidoterapię, IVIG albo dożylną immunoglobulinę anty-D. Trzeba jednak pamiętać, że długotrwałe stosowanie kortykosteroidów nie jest zalecane z powodu pojawiających się poważnych objawów niepożądanych. Przez wiele lat u tych chorych zalecane były pulsy deksametazonu podawane dożylnie lub doustnie przez 4 dni w dawce 40 mg raz na dobę i powtarzane co miesiąc do ogólnej liczby 6 cykli. Niestety i przy tym sposobie podawania steroidów u części dzieci dochodzi do poważnych objawów niepożądanych.

Niekiedy w przypadku znacznej oporności na leczenie konieczne jest zastosowanie skojarzonego leczenia immunosupresyjnego z włączeniem winkrystyny, danazolu lub innych leków cytotoksycznych. Leczenie takie jest jednak możliwe do przeprowadzenia wyłącznie w ośrodkach wysokospecjalistycznych onkologii i hematologii dziecięcej.

W ostatnich latach pojawiły się wyniki badań klinicznych wskazujących na skuteczność rytuksymabu – monoklonalnego przeciwciała anty-CD20. Antygen ten znajduje się na dojrzałych limfocytach B. Po podaniu 4 dawek po 375 mg/m² tygodniowo rytuksymabu u dzieci z przewlekłą, ciężką postacią ITP u 30% chorych uzyskuje się działanie terapeutyczne.¹⁵

Pewne nadzieje wiąże się również z możliwością stosowania trombopoetyny, która jest cytokiną regulującą megakariopoezę u człowieka. Dwa zarejestrowane preparaty, romiplostym i eltrombopak, mają rejestrację wyłącznie do stosowania u dorosłych chorych, a prowadzone z ich udziałem badania kliniczne wykazują pozytywny wpływ na zwiększenie liczby płytek i znaczącą poprawę jakości ich życia.

Splenektomia

W przypadku niepowodzenia leczenia zachowawczego u chorych na przewlekłą ITP konieczne jest rozważenie splenektomii jako metody pozwalającej na poprawę jakości ich życia. Ocenia się, że u  70% dzieci z przewlekłą ITP po usunięciu śledziony uzyskuje się remisję. Aktualne rekomendacje międzynarodowe zalecają przeprowadzenie splenektomii u dzieci i młodzieży z przewlekłą lub przetrwałą ITP tylko w przypadku istotnych i trwałych krwawień oraz braku odpowiedzi lub występowania nietolerancji na inne metody leczenia, takie jak kortykosteroidy i IVIG, a także jeśli konieczna jest poprawa jakości życia tych chorych. Zabieg ten nie powinien być wykonywany przed upływem 12 miesięcy od rozpoznania przewlekłej postaci ITP ze względu na wciąż jeszcze istniejącą szansę na remisję w tym czasie. Przed splenektomią dziecko powinno otrzymać wszystkie dawki szczepionek przeciwko bakteriom otoczkowym, takim jak Streptococcus pneumoniae, Haemophilus influenzae i Neisseria meningitidis. Dyskutowana jest konieczność profilaktyki antybiotykowej z zastosowaniem penicylin po splenektomii. Uważa się, że profilaktyka powinna być stosowana u wszystkich dzieci po splenektomii wykonanej przed ukończeniem 5 r.ż. i prowadzona co najmniej przez 2 lata po zabiegu.

W przypadku wystąpienia zagrażających życiu lub narządom ciężkich krwawień u chorych na ITP powinny być przetoczone koncentraty płytkowe, a następnie podany dożylnie metyloprednizolon w dawce 30 mg/kg m.c. (maksymalna dawka 1 g) oraz immunoglobulina G (0,8-1 g/kg m.c. dożylnie). Takie skojarzone leczenie zazwyczaj powoduje szybki wzrost krążących płytek.

Aloimmunologiczna małopłytkowość noworodków

Należy jeszcze wspomnieć o szczególnej postaci choroby – aloimmunologicznej małopłytkowości noworodków. Jest ona spowodowana przez matczyne przeciwciała w wyniku uczulenia na ojcowskie aloantygeny obecne na płodowych płytkach. Najczęściej dotyczy to antygenów HPA-1a i HPA-5b. Do rozpoznania aloimmunologicznej trombocytopenii noworodków konieczne jest wyeliminowanie innych przyczyn małopłytkowości, które mogą zdarzyć się w czasie ciąży. W ciężkiej postaci choroby mogą wystąpić wewnątrzczaszkowe krwawienia prowadzące do wodogłowia, a nawet zgonu płodu. W leczeniu noworodków z tym zespołem należy przetoczyć zgodne grupowo koncentraty płytek. Kobiety z wywiadem wskazującym na incydent aloimmunologicznej trombocytopenii noworodków w przypadku kolejnej ciąży powinny być bardzo dokładnie monitorowane, a biologiczne rozpoznanie może być ustalone dzięki genotypowaniu matczynych i ojcowskich aloantygenów płytkowych, a także serologicznym badaniom przeciwciał w surowicy matki w reakcji z płytkami ojcowskimi.