Dzięki prowadzonej kompleksowej opiece i nieograniczonej dostępności do hematologa dziecięcego oraz edukacji chorych i ich rodzin uzyskaliśmy w naszym kraju znaczącą poprawę w zakresie ogólnego stanu zdrowia oraz jakości życia chorych z wrodzonymi skazami krwotocznymi. Dużo jeszcze pozostało jednak do zrobienia. Istnieje potrzeba kontynuowania wszechstronnych działań poprawiających jakość życia chorych na vWD. Szczególną troską powinny być otoczone dzieci i młodzież. Istotne jest również zapewnienie odpowiednich środków finansowych. Postępowanie w vWD zmieniło się w ciągu ostatnich 15 lat, a leczenie DDAVP i koncentratami zawierającymi vWF zostało dobrze opracowane. Znaczenie wtórnej profilaktyki wymaga dalszego zdefiniowania. Stosowanie rekombinowanych koncentratów vWF podlega obecnie pierwszej fazie badań klinicznych w typie 3 choroby. Terapia genowa, zmierzająca do częściowej korekty defektu vWF, może być w przyszłości szansą dla chorych na vWD 3 typu. Należy dążyć do tego, aby leczenie chorych na vWD w Polsce było oparte na sprawdzonych standardach europejskich. Rozwijająca się międzynarodowa współpraca pozwoli na wykorzystanie najlepszych europejskich i światowych wzorców diagnostycznych i terapeutycznych.

Do zapamiętania

• Choroba von Willebranda jest najczęstszą wrodzoną skazą krwotoczną występującą u obu płci wywołaną niedoborem lub zaburzeniem funkcji czynnika von Willebranda.

• vWD charakteryzuje się występowaniem objawów skórno-śluzówkowych.

• Diagnostyka opiera się na ocenie aktywności i stężenia vWF oraz aktywności FVIII. W leczeniu stosuje się desmopresynę oraz koncentrat czynnika VIII z aktywnością czynnika von Willebranda.

Do góry