Leczenie domowe.

Wielkim postępem w leczeniu hemofilii było wprowadzenie leczenia domowego. Było to możliwe po uzyskaniu koncentratów cz. VIII, które nie wymagały mrożenia i nie dawały tylu odczynów poprzetoczeniowych co świeżo mrożone osocze i krioprecypitat (preparaty stosowane jeszcze 40 lat temu w krajach wysokorozwiniętych oraz 20 lat temu w Polsce). Do upowszechnienia leczenia domowego przyczyniła się też większa dostępność koncentratów cz. VIII. Nakłada to na ośrodek leczący chorego na hemofilię obowiązek wyszkolenia rodziców i/lub chorego w zakresie samodzielnego leczenia, włącznie oczywiście z samodzielnym podawaniem dożylnym cz. VIII. Chory i jego rodzina muszą mieć możliwość natychmiastowego kontaktu z lekarzem prowadzącym w celu rozwiązania wątpliwości i bieżących problemów leczniczych oraz powinien zgłaszać się regularnie do ośrodka leczącego na wizyty kontrolne.

Hemofilia B

Tabela 2. Zasady leczenia substytucyjnego w hemofilii B

 W leczeniu chorych na hemofilię B stosuje się koncentraty cz. IX. Mogą to być koncentraty osoczopochodne wysoko oczyszczone, poddane podwójnym procedurom eliminacji wirusów, lub rekombinowane. Obecnie jest jeden dostępny na świecie koncentrat rekombinowanego cz. IX. Badania farmakokinetyczne wskazują, że wzrost stężenia cz. IX po podaniu preparatu rekombinowanego jest o 30% mniejszy w porównaniu z czynnikiem osoczopochodnym, wobec tego dawki rekombinowanego cz. IX muszą być odpowiednio większe.¹⁰

W leczeniu hemofilii B obowiązują te same zasady co w hemofilii A. W ciężkiej postaci choroby stosuje się profilaktycznie cz. IX w celu ochrony przed artropatią hemofilową, zwłaszcza u dzieci. Koncentrat cz. IX podaje się 2 razy w tygodniu w dawce 25-40 j./kg m.c., zaczynając podobnie jak w hemofilii A, raz w tygodniu.

Prawidłowe stężenie cz. IX w osoczu ludzkim wynosi 50-150% n. Dożylne podanie 1 jednostki międzynarodowej cz. IX/kg masy ciała powoduje wzrost aktywności tego czynnika w osoczu o około 1% n. Do obliczania dawki cz. IX stosuje się następujący wzór:

Dawka cz. IX (j.m.) = pożądany wzrost aktywności cz. IX w osoczu (%) × masa ciała (kg)

Okres półtrwania cz. IX jest dłuższy niż cz. VIII i wynosi 12-24 h, wobec czego powtarzamy wstrzyknięcia koncentratu cz. IX co 12-24 h, w razie potrzeby stosując większe dawki (tab.2).

Koncentrat cz. IX produkowany jest w fiolkach po 500, 600, 1000 i 1200 j.m.

Ośrodki kompleksowego leczenia hemofilii

Hemofilia występuje z częstością 1 na 12 300 chorych.¹¹ W Polsce jest około 2000 zarejestrowanych chorych na hemofilię A i ponad 300 chorych na hemofilię B, wśród nich około 60% stanowią pacjenci z ciężką postacią choroby.¹¹ Przy stosunkowo niewielkiej liczbie chorych wiedza na temat hemofilii wśród lekarzy, nawet hematologów, nie jest wystarczająca, aby zapewnić nowoczesne leczenie. Wobec tego zalecane jest tworzenie ośrodków leczenia hemofilii, w których pracowałby zespół specjalistów zajmujących się chorymi dostępny przez całą dobę.¹² Ośrodek kompleksowego leczenia hemofilii zapewnia:

1. Diagnostykę laboratoryjną przez 24 h

2. Nowoczesne leczenie skaz krwotocznych

3. Diagnostykę i poradnictwo genetyczne

4. Fizjoterapię

5. Diagnostykę i leczenie wirusowego zapalenia wątroby, HIV i innych zakażeń

6. Porady psychologiczne

7. Szkolenia personelu medycznego, chorych i ich rodzin

8. Możliwość wykonania wszystkich zabiegów operacyjnych